شركة بي تي سي ثيرابيوتكس

📅 آخر تحديث: ٢٦ يوليو ٢٠٢٦
✍️ نُشر في: ٢٦ يوليو ٢٠٢٦
الموسوعة الحرة

40°33′03″ شمالاً 74°25′23″ غرباً / 40.550722° شمالاً 74.423071° غرباً / 40.550722; -74.423071

شركة PTC Therapeutics, Inc. هي شركة أدوية أمريكية تركز على تطوير أدوية جزيئية صغيرة تُعطى عن طريق الفم والعلاج الجيني الذي ينظم التعبير الجيني من خلال استهداف آليات التحكم ما بعد النسخ (PTC) في الأمراض النادرة . [ 1 ] [ 2 ]

في سبتمبر 2009، أبرمت شركة PTC اتفاقية مع شركة روش لتطوير جزيئات صغيرة متاحة حيوياً عن طريق الفم لعلاج أمراض الجهاز العصبي المركزي . [ 3 ] واستحوذت PTC على منصة Bio-e في عام 2019. [ 4 ]

منتجات

في عام 2017، استحوذت شركة PTC على دواء إمفلازا (ديفلازاكورت) من شركة ماراثون للأدوية. [ 5 ] كما تمتلك PTC دواء ترانسلارنا ( أتالورين ) المُسوّق لعلاج ضمور دوشين العضلي الناتج عن طفرة جينية غير منطقية . [ 6 ] وقد حقق المنتجان معًا إيرادات بلغت 174 مليون دولار و260 مليون دولار في عامي 2017 و2018 على التوالي. [ 7 ]

تمتلك شركة PTC حقوق التسويق التجاري لدواء WAYLIVRA (volanesorsen) في أمريكا اللاتينية. [ 8 ]

في عام ٢٠١٨، استحوذت شركة PTC على شركة Agilis Biotherapeutics ومرشح العلاج الجيني GT-AADC، لما يتمتع به من بيانات سريرية واعدة في علاج نقص إنزيم ديكاربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية (AADC). [ ٩ ] يُعد نقص إنزيم AADC اضطرابًا نادرًا في الجهاز العصبي المركزي، ينشأ عن انخفاض في مستوى هذا الإنزيم نتيجة طفرات في جين ديكاربوكسيلاز الدوبا (DDC). وبحلول عام ٢٠٢٤، تمت الموافقة على العلاج القائم على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV) لنقص إنزيم AADC من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتم تسويقه في الولايات المتحدة تحت اسم Kebilidi. وهو أول علاج جيني معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لنقص إنزيم AADC. [ ١٠ ] كما حصل هذا المنتج نفسه على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للاستخدام في الاتحاد الأوروبي تحت اسم Upstaza. [ ١١ ]

خط الأنابيب

في عام 2020، استحوذت شركة PTC على شركة Censa Pharmaceuticals, Inc.، وهي شركة أدوية بيولوجية تركز على تطوير CNSA-001 (سيبابترين)، وهو علاج تجريبي في المرحلة السريرية لأمراض التمثيل الغذائي النادرة، بما في ذلك بيلة الفينيل كيتون (PKU) وأمراض أخرى مرتبطة بعيوب في المسارات الكيميائية الحيوية للتتراهيدروبايوبترين (BH4) التي يتم تشخيصها عند الولادة. [ 12 ]

في عام 2020، أعلنت شركة PTC عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Evrysdi (risdiplam) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) لدى البالغين والأطفال من عمر شهرين فما فوق. [ 13 ]

في عام 2024، خصصت شركة نوفارتس مليار دولار أمريكي مقدمًا في اتفاقية ترخيص مع شركة بي تي سي ثيرابيوتكس لعلاج تجريبي لمرض هنتنغتون، مع إمكانية الحصول على 1.9 مليار دولار أمريكي إضافية مرتبطة بتحقيق مراحل محددة في التطوير والتنظيم والتسويق. [ 14 ] يُعرف علاج بي تي سي ثيرابيوتكس باسم PTC518، وهو دواء يُؤخذ عن طريق الفم، مصمم لتقليل إنتاج البروتين الطافر المرتبط بالطفرة الجينية المسؤولة عن المرض. [ 15 ] يُعتقد أن هذا البروتين الطافر يُساهم في موت الخلايا العصبية، مما يُؤدي إلى تفاقم المرض. [ 16 ] في يونيو، أشارت بيانات أولية من تجربة سريرية من المرحلة الثانية إلى أن PTC518 نجح في خفض مستويات البروتين الطافر في كل من الدم والسائل النخاعي. [ 17 ]

مراجع

  1. ^ بوتا ، سونيا (ديسمبر 2013). "ازدهار الأدوية الحيوية في ولاية الحديقة" . الأعمال الحيوية. الجنرال المهندس. التكنولوجيا الحيوية. أخبار . المجلد.  33، لا.  21. ص.  15.
  2. ↑ بين، ليزا جيه (2006). "تطوير الأدوية في الأوقات الحرجة" . NeuroRx . 3 (4): 540-543 . doi : 10.1016/j.nurx.2006.08.004 . PMC 3593415. PMID 17044149 .  
  3. ↑ براتوليتش، آنا (2009-09-02). "روش وبي تي سي ثيرابيوتكس تتعاونان في اكتشاف أدوية الجهاز العصبي المركزي - فيرست وورد فارما" . فيرست وورد فارما . تم الاطلاع عليه بتاريخ 14 مايو 2016 .
  4. ↑ بيان صحفي https://www.ptcbio.com/our-science/expertise/bio-e-electron-transfer/
  5. ↑ هاوس، دوغلاس دبليو. (16 مارس 2017). "شركة PTC تستحوذ على دواء Emflaza لعلاج ضمور العضلات الدوشيني من شركة Marathon Pharma مقابل ما يصل إلى 190 مليون دولار" . Seeking Alpha . تاريخ الاسترجاع: 3 يوليو 2018 .
  6. ↑ "تحت الأضواء: ​​شركة PTC Therapeutics" . NASDAQ.com . 23 يوليو 2018. تاريخ الاسترجاع: 24 يوليو 2018 .
  7. ↑ "تحت الأضواء: ​​شركة PTC Therapeutics" . NASDAQ.com . 23 يوليو 2018. تاريخ الاسترجاع: 24 يوليو 2018 .
  8. ↑ بيان صحفي https://www.ptcbio.com/our-pipeline/approved-medicines/
  9. ↑ موقع شركة PTC Therapeutics الإلكتروني
  10. ↑ مكتب المفوض (14 نوفمبر 2024). "إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني لعلاج نقص إنزيم ديكاربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية L" . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية . مؤرشف من الأصل في 14 نوفمبر 2024. تم الاطلاع عليه في 3 ديسمبر 2024 .
  11. ↑ "Upstaza | وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)" . www.ema.europa.eu . 2022-08-09 . تم الاطلاع عليه بتاريخ 2024-12-03 .
  12. ↑ موقع شركة PTC Therapeutics الإلكتروني
  13. ↑ بيان صحفي https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-fda-approval-evrysditm-risdiplam
  14. ↑ جوزيف، أندرو (2024-12-02). "نوفارتيس تدفع مليار دولار مقدمًا للحصول على ترخيص دواء هنتنغتون من شركة PTC" . STAT . تم الاسترجاع في 2024-12-08 .
  15. ↑ غاو، لان؛ بهاتاشاريا، أنورادها؛ بيرز، برايان؛ كوشيك، ديكشا؛ بريدلاو، إيمي لي؛ كريستنسن، آلان؛ عبد العزيز، خالد؛ غرانت، ريتشارد؛ غولدن، لي؛ كونغ، رونالد (2024). "الحركية الدوائية والديناميكية الدوائية لـ PTC518، وهو مُعدِّل ربط يُخفِّض مستوى الهنتنغتين عن طريق الفم: دراسة أولية على البشر" . المجلة البريطانية لعلم الصيدلة السريرية . 90 (12): 3242-3251 . doi : 10.1111/bcp.16202 . ISSN 1365-2125 . PMC 11602954. PMID 39155237 .   
  16. ↑ غاو، لان؛ بهاتاشاريا، أنورادها؛ بيرز، برايان؛ كوشيك، ديكشا؛ بريدلاو، إيمي لي؛ كريستنسن، آلان؛ عبد العزيز، خالد؛ غرانت، ريتشارد؛ غولدن، لي؛ كونغ، رونالد (2024). "الحركية الدوائية والديناميكية الدوائية لـ PTC518، وهو مُعدِّل ربط يُخفِّض مستوى الهنتنغتين عن طريق الفم: دراسة أولية على البشر" . المجلة البريطانية لعلم الصيدلة السريرية . 90 (12): 3242-3251 . doi : 10.1111/bcp.16202 . ISSN 0306-5251 . PMC 11602954. PMID 39155237 .   
  17. ↑ "شركة PTC تُعلن عن بيانات إيجابية للمرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج مرض هنتنغتون، وهيئة الغذاء والدواء الأمريكية ترفع الحظر الجزئي المفروض على التجارب السريرية" . BioSpace . 2024-06-20 . تاريخ الاطلاع: 2024-12-08 .

للمزيد من القراءة