Lovotibeglogene autotemcel

يُعدّ دواء لوفوتيبغلوجين أوتوتيمسيل ، الذي يُباع تحت الاسم التجاري ليفجينيا ، علاجًا جينيًا باستخدام الفيروسات البطيئة لعلاج مرض فقر الدم المنجلي . ^{[ 1 ] [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ]}

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا التهاب الفم (تقرحات في الشفاه والفم والحلق)، وانخفاض مستويات الصفائح الدموية وخلايا الدم البيضاء وخلايا الدم الحمراء، وقلة العدلات الحموية (الحمى وانخفاض عدد خلايا الدم البيضاء)، وهو ما يتوافق مع العلاج الكيميائي والمرض الأساسي. ^{[ 3 ]}

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء لوفوتيبجلوجين أوتوتيمسيل في ديسمبر 2023. ^{[ 3 ] [ 6 ]}

يُستخدم دواء لوفوتيبغلوجين أوتوتيمسيل لعلاج الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم اثني عشر عامًا فأكثر والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي ولديهم تاريخ من أحداث انسداد الأوعية الدموية . ^{[ 1 ] [ 3 ]}

تُعدّل الخلايا الجذعية الدموية للمتلقي وراثيًا لإنتاج هيموجلوبين A (T87Q)، وهو هيموجلوبين A مُشتق من العلاج الجيني ، ويُشبه الهيموجلوبين الطبيعي لدى البالغين غير المصابين بمرض فقر الدم المنجلي. ^{[ 3 ]} تتميز خلايا الدم الحمراء التي تحتوي على هيموجلوبين A (T87Q) بانخفاض خطر التمنجل وانسداد تدفق الدم. ^{[ 3 ]} ثم تُنقل هذه الخلايا الجذعية المُعدّلة إلى المتلقي. ^{[ 3 ]}

يُصنع العلاج الجيني من الخلايا الجذعية الدموية الخاصة بالمتلقي، والتي تُعدّل، ثم تُعطى له كجرعة واحدة كجزء من عملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم. ^{[ 3 ]} قبل العلاج، تُجمع الخلايا الجذعية الخاصة بالمتلقي، ثم يخضع المتلقي لتكييف نخاع العظم (العلاج الكيميائي بجرعات عالية)، وهي عملية تُزيل الخلايا من نخاع العظم ليتم استبدالها بالخلايا المعدلة في العلاج الجيني الذاتي. ^{[ 3 ]}

تحتوي ملصقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تحذير في مربع أسود بشأن الأورام الدموية الخبيثة (سرطان الدم). ^{[ 1 ] [ 3 ]}

تستند سلامة وفعالية دواء لوفوتيبجلوجين أوتوتمسيل إلى تحليل بيانات دراسة متعددة المراكز، أحادية الذراع، استمرت 24 شهرًا، وشملت مشاركين مصابين بمرض فقر الدم المنجلي ولديهم تاريخ من نوبات انسداد الأوعية الدموية (VOEs) تتراوح أعمارهم بين 12 و50 عامًا. ^{[ 3 ]} وقد تم تقييم الفعالية بناءً على الشفاء التام من نوبات انسداد الأوعية الدموية (VOE-CR) خلال الفترة من 6 إلى 18 شهرًا بعد حقن لوفوتيبجلوجين أوتوتمسيل. ^{[ 3 ]} وقد حقق 28 مشاركًا (88%) من أصل 32 مشاركًا الشفاء التام من نوبات انسداد الأوعية الدموية خلال هذه الفترة. ^{[ 3 ]}

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب دواء لوفوتيبيغلوجين أوتوتيمسيل مراجعة ذات أولوية ، ودواءً يتيمًا ، ومسارًا سريعًا ، وتصنيفات علاجية متقدمة في الطب التجديدي. ^{[ 3 ]} كما منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على دواء ليفجينيا لشركة بلو بيرد بيو. ^{[ 3 ]}

في مارس 2025، أعلن مركز كوهين الطبي للأطفال أنه من خلال استخدام هذا العلاج تم شفاء أول شخص في ولاية نيويورك من فقر الدم المنجلي. ^{[ 7 ]}

• كانتر جيه، والترز إم سي، كريشنامورتي إل، مابارا إم واي، كوياتكوفسكي جيه إل، ريفكين-زيننبرغ إس، وآخرون  . (فبراير 2022). "الفعالية البيولوجية والسريرية للينتيغلوبين في علاج فقر الدم المنجلي" . مجلة نيو إنجلاند الطبية . 386 (7): 617-628 . doi : 10.1056/NEJMoa2117175 . PMID 34898139 . 

• "Lovotibeglogene Autotemcel (Code C176855)" . قاموس المصطلحات الطبية التابع للمعهد الوطني للسرطان . مؤرشف من الأصل في 10 ديسمبر 2023.