العلاجات الجينية من نوفارتس

شركة نوفارتس للعلاجات الجينية ، المعروفة حتى عام 2020 باسم أفيكسيس، هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تُطوّر علاجات لاضطرابات وراثية عصبية نادرة . تأسست في دالاس ، تكساس ، الولايات المتحدة الأمريكية عام 2012 على يد جون كاربونا بعد إعادة هيكلة شركة بيوليف سيل بانك التي أسسها ديفيد جينيكوف وجون هاركي. ^{[ 1 ] [ 2 ]} تم ترخيص العمل الذي أُجري في مستشفى نيشن وايد للأطفال في مختبر برايان كاسبار لشركة أفيكسيس في أكتوبر 2013. وبشكل غير معتاد في ذلك الوقت، حصل مستشفى نيشن وايد للأطفال، بالإضافة إلى الدفعات المقدمة والمدفوعات عند تحقيق مراحل محددة، على حصة في أسهم أفيكسيس. ^{[ 3 ]} وأصبح كاسبار مستشارًا مدفوع الأجر بالتساوي مع اتفاقية الترخيص في عام 2013. ^{[ 4 ]} وقد بُنيت الشركة خصيصًا حول اكتشاف طريقة جديدة لعلاج ضمور العضلات الشوكي باستخدام العلاج الجيني . ^{[ 5 ]} استحوذت شركة نوفارتس على شركة أفيكسيس في عام 2018 مقابل 8.7 مليار دولار أمريكي . ^{[ 6 ] [ 7 ] [ 8 ] [ 9 ] [ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]}

في سبتمبر 2020، غيرت شركة نوفارتس اسمها إلى نوفارتس للعلاجات الجينية. ^{[ 13 ] [ 14 ]}

في عام 2019، حصل دواء العلاج الجيني الأول من شركة AveXis، أوناسيموجين أبارفوفيك (زولجينسما)، على الموافقة التنظيمية في الولايات المتحدة ^{[ 15 ] [ 16 ]} ، وبسعر 2.125 مليون دولار أمريكي للحقنة الواحدة، أصبح أغلى دواء في العالم. ^{[ 16 ]} وفي مايو 2020، تمت الموافقة المشروطة على الدواء في الاتحاد الأوروبي لعلاج المرضى المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) والذين تم تشخيصهم سريريًا بضمور العضلات الشوكي من النوع الأول؛ أو مرضى ضمور العضلات الشوكي الذين لديهم ما يصل إلى ثلاث نسخ من جين SMN2. ^{[ 17 ]}

بعد فترة وجيزة من الموافقة، اتهمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة AveXis بالتلاعب بالبيانات في طلبها المقدم إلى الجهات التنظيمية، وكذلك في طلبات تنظيمية أخرى. ^{[ 18 ]} وبعد إجراء تحقيق، زُعم أن برايان كاسبار وشقيقه آلان كاسبار، نائب الرئيس الأول السابق لقسم البحث والتطوير، قد أمرا بالتلاعب بالبيانات ثم حاولا التستر عليه ، وقد تم فصلهما لاحقًا من الشركة. ^{[ 19 ] [ 20 ]}