بالوفاروتين

يُستخدم دواء بالوفاروتين ، الذي يُباع تحت الاسم التجاري سوهونوس ، لعلاج التكلس المغاير وداء التليف العظمي المترقي . ^{[ 5 ] [ 6 ]} وهو مُحفز انتقائي للغاية لمستقبلات حمض الريتينويك غاما (RARγ) . ^{[ 7 ]} ويُؤخذ عن طريق الفم . ^{[ 6 ]}

تمت الموافقة عليه للاستخدام الطبي في كندا في يونيو 2022، ^{[ 5 ]} وفي الولايات المتحدة في أغسطس 2023. ^{[ 6 ]} وتعتبره إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) دواءً رائداً من نوعه . ^{[ 8 ]}

يُستخدم دواء بالوفاروتين لعلاج التكلس المغاير وداء التليف العظمي المترقي. ^{[ 5 ] [ 6 ]}

بالوفاروتين هو مُحفِّز لمستقبلات حمض الريتينويك غاما (RARγ)، مرخص لشركة كليمنتيا للأدوية من شركة روش للأدوية. في روش، تم تقييم بالوفاروتين على أكثر من 800 شخص، بمن فيهم متطوعون أصحاء ومرضى مصابون بداء الانسداد الرئوي المزمن (COPD). ^{[ 9 ]} لم تُظهر تجربة استمرت عامًا واحدًا فائدةً كبيرةً على كثافة الرئة في حالات انتفاخ الرئة المتوسطة إلى الشديدة الناتجة عن نقص حاد في ألفا-1 أنتيتريبسين. ^{[ 10 ]}

في عام 2011، أظهرت دراسات على الحيوانات أن مُحفزات مستقبلات حمض الريتينويك غاما (RARγ)، بما في ذلك بالوفاروتين، تمنع تكوين العظام الجديد في كلٍ من نموذج فأر مصاب بتكلس عظمي غير طبيعي ناتج عن إصابة، ونموذج فأر بيولوجي مُعدَّل وراثيًا مصاب بخلل التنسج العظمي المترقي يحتوي على مستقبل ACVR1/ALK2 نشط باستمرار، وذلك بطريقة تعتمد على الجرعة. ^{[ 11 ] [ 12 ]} وأظهرت دراسة أُجريت عام 2016 أن بالوفاروتين يثبط أيضًا التكلس العظمي غير الطبيعي التلقائي، ويحافظ على حركة الأطراف ووظائفها، ويعيد نمو الهيكل العظمي في نماذج الفئران المصابة بخلل التنسج العظمي المترقي. ^{[ 13 ]}

رقم التجربة السريرية NCT03312634 بعنوان "دراسة فعالية وسلامة بالوفاروتين لعلاج التليف العظمي المترقي (MOVE)" على موقع ClinicalTrials.gov