العمل الخيري الاستثماري

في أواخر التسعينيات، استثمرت مؤسسة التليف الكيسي (CFF) التي تتخذ من بيثيسدا مقرًا لها، رغبةً منها في اتخاذ إجراءات أكثر فعالية لإيجاد علاجات للتليف الكيسي (CF) تتجاوز نهجها التقليدي المتمثل في تمويل البحوث الأساسية في الجامعات، في شركة صغيرة للتكنولوجيا الحيوية في كاليفورنيا للمساعدة في تمويل اكتشاف وتطوير دواء تمت الموافقة عليه بعد عشرين عامًا (يناير 2012) تحت اسم كاليديكو . ^{[ 7 ] [ 8 ]} وعلى عكس الأدوية الأخرى المتاحة التي تعالج أعراض التليف الكيسي، كان الهدف من هذا الدواء المرشح هو معالجة السبب الجذري للمرض. ^{[ 7 ]} الشركة التي استثمرت فيها مؤسسة التليف الكيسي هي أورورا للعلوم الحيوية ؛ حيث قدمت المؤسسة 30 مليون دولار لأورورا لتحديد وتطوير ما يصل إلى ثلاثة أدوية مرشحة. ^{[ 9 ] [ 10 ]} وقد لوحظ على نطاق واسع الطابع غير المألوف لهذا الترتيب. ^{[ 8 ] [ 9 ] [ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]}

في عام ٢٠٠١، استحوذت شركة فيرتكس للأدوية على شركة أورورا ، ^{[ ١٣ ]} لكن مؤسسة التليف الكيسي (CFF) واصلت تمويل تطوير الأدوية المرشحة لعلاج التليف الكيسي. وقد نما هذا التمويل في نهاية المطاف إلى ١٥٠ مليون دولار، ^{[ ١٣ ]} جُمع معظمه لصالح مؤسسة التليف الكيسي من قِبل جو أودونيل، رجل أعمال من بوسطن توفي ابنه بسبب التليف الكيسي. ^{[ ١٤ ]}

عندما بدأت شركة Vertex ببيع دواء Kalydeco، حددت سعره بحوالي 300,000 دولار أمريكي سنويًا، ووعدت بتوفيره مجانًا لأي شخص في الولايات المتحدة غير مؤمّن عليه أو لا يغطيه تأمينه الصحي. وبررت الشركة هذا السعر المرتفع - الذي يُعدّ من أعلى الأسعار في العالم لأي دواء - بتوضيح أن الدواء لا يُعالج سوى 4% تقريبًا من مرضى التليف الكيسي، أي حوالي 3,000 شخص حول العالم؛ ولأنه مُعتمد فقط للبالغين والأطفال من سن السادسة فما فوق، فإن عدد المؤهلين لتلقيه لا يتجاوز 2,400 شخص؛ ومع هذا العدد القليل من المرضى، كان لا بد من دفع هذا السعر المرتفع لتغطية تكاليف البحث والتطوير، بالإضافة إلى برامج الشركة الأخرى، والتي تشمل دواءً مرشحًا لعلاج عدد أكبر بكثير من مرضى التليف الكيسي. كما سلطت الشركة الضوء على فعالية الدواء القوية، وحددت تكاليف إدارة التليف الكيسي التي سيتم توفيرها للمرضى الذين يُمكن علاجهم بهذا الدواء؛ وتشمل هذه التكاليف حالات دخول المستشفى المتكررة وعمليات زرع الرئة. ^{[ 15 ]}

ومع ذلك، أدى السعر المرتفع إلى انتقادات حادة لشركة فيرتكس ومؤسسة التليف الكيسي. ^{[ 7 ] [ 15 ]} وقد كتب تسعة وعشرون طبيباً وعالماً يعملون مع مرضى التليف الكيسي إلى الرئيس التنفيذي لشركة فيرتكس للأدوية يناشدونه خفض الأسعار. ^{[ 16 ]}

استثمرت مؤسسة التليف الكيسي (CFF) مقابل وعد بالحصول على عوائد تُدفع على مبيعات أي دواء تموله ويصل إلى السوق؛ وفي عام 2014 باعت المؤسسة حقوق العوائد المستقبلية لشركة رويالتي فارما ، وهي شركة استثمارية متخصصة في صناديق العوائد ، مقابل 3.3 مليار دولار، وأعلنت أنها ستستخدم هذه الأموال للاستثمار بشكل أكبر في الأبحاث والتجارب السريرية لعلاجات التليف الكيسي. ^{[ 12 ] [ 13 ]}

أثناء إبرام الصفقة مع شركة أورورا عام 2000، أدرجت مؤسسة التليف الكيسي (CFF) بندًا في الاتفاقية يسمح لها بالسيطرة على الملكية الفكرية في حال توقفت أورورا عن تطوير أي دواء تم اكتشافه. وأبرمت CFF اتفاقية مماثلة مع شركة ألتوس للأدوية لتمويل تطوير إنزيم مُعاد التركيب لعلاج أمراض البنكرياس لدى مرضى التليف الكيسي. وعندما أبلغت ألتوس مؤسسة التليف الكيسي بنقص التمويل اللازم لمواصلة تطوير الدواء، استولت CFF على حقوق الملكية الفكرية، ثم رخصتها لاحقًا لشركة ألنارا للأدوية، التي واصلت تطوير الدواء واستحوذت عليها شركة إيلي ليلي عام 2010. ^{[ 17 ] [ 18 ]}