ديفيريبرون

ديفيريبرون ، الذي يُباع تحت الاسم التجاري فيريبروكس وغيره، هو دواء يعمل على استخلاب الحديد ويُستخدم لعلاج فرط الحديد في الثلاسيميا الكبرى . ^{[ 4 ]} تمت الموافقة عليه لأول مرة ووُصف استخدامه لعلاج الثلاسيميا الكبرى في عام 1994 ^{[ 5 ]} ، وكان مرخصًا للاستخدام في الاتحاد الأوروبي لسنوات عديدة بانتظار الموافقة عليه في كندا والولايات المتحدة. ^{[ 4 ]} في 14 أكتوبر 2011، تمت الموافقة عليه للاستخدام في الولايات المتحدة بموجب برنامج الموافقة المعجلة التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية . ^{[ 6 ] [ 7 ]}

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا البول الأحمر البني (مما يدل على فقدان الحديد عن طريق البول)، والغثيان، وآلام البطن، والقيء. ^{[ 8 ] [ 6 ]} أما الآثار الجانبية الأقل شيوعًا ولكنها أكثر خطورة فتشمل ندرة المحببات (انخفاض حاد في مستوى المحببات، وهي نوع من خلايا الدم البيضاء) وقلة العدلات (انخفاض مستوى العدلات، وهي نوع من خلايا الدم البيضاء التي تحارب العدوى). ^{[ 8 ] [ 6 ]}

يُستخدم العلاج الأحادي بالديفيريبيرون في الاتحاد الأوروبي لعلاج فرط الحديد لدى المصابين بمرض الثلاسيميا الكبرى عندما يكون العلاج الحالي بالاستخلاب ممنوعًا أو غير كافٍ. ^{[ 8 ]}

يُوصى باستخدام ديفيريبيرون مع عامل استخلاب آخر في الاتحاد الأوروبي لعلاج مرضى الثلاسيميا الكبرى عندما يكون العلاج الأحادي بأي عامل استخلاب للحديد غير فعال، أو عندما يكون منع أو علاج العواقب المهددة للحياة لزيادة الحديد (وخاصة زيادة الحمل على القلب) مبرراً للتصحيح السريع أو المكثف. ^{[ 8 ]}

وجد الباحثون أن دواء ديفيريبيرون الفموي يُعيد تنشيط "استجابة الانتحار الإيثاري" في الخلية المصابة بفيروس نقص المناعة البشرية، مما يؤدي إلى قتل الحمض النووي الريبي للفيروس الذي تحمله. ويتطلب كل من كبح إنتاج فيروس نقص المناعة البشرية من النوع الأول وتحفيز موت الخلايا المبرمج استخدام ديفيريبيرون بتركيز حوالي 150 ميكرومولار في خطوط الخلايا التائية المصابة. ونظرًا لأن انخفاضًا بمقدار 0.5 لوغاريتم عشري في الحمض النووي الريبي لفيروس نقص المناعة البشرية من النوع الأول يُعادل سنتين إضافيتين من البقاء على قيد الحياة دون الإصابة بالإيدز، وانخفاضًا بمقدار 0.3 لوغاريتم عشري يُقلل من الخطر السنوي لتطور المرض إلى الوفاة المرتبطة بالإيدز بنسبة 25%، فقد أشارت القياسات إلى أهمية بيولوجية. ^{[ 9 ]}

كان دواء ديفيريبيرون محور صراع طويل الأمد بين نانسي أوليفيري ، وهي طبيبة أمراض دم وباحثة كندية ، ومستشفى الأطفال المرضى وشركة الأدوية أبوتكس ، والذي بدأ عام 1996، وأدى إلى تأخير الموافقة على الدواء في أمريكا الشمالية. ^{[ 10 ]} أشارت بيانات أوليفيري إلى أن ديفيريبيرون قد يؤدي إلى فشل كبدي متفاقم . ^{[ 11 ] [ 12 ] [ 13 ]}

تمت الموافقة على استخدام ديفيريبرون طبيًا في الاتحاد الأوروبي في أغسطس 1999. ^{[ 8 ]}

تمت الموافقة عليه للاستخدام الطبي في الولايات المتحدة في أكتوبر 2011. ^{[ 6 ] [ 7 ]} تمت الموافقة على النسخ الجنيسة في أغسطس 2019. ^{[ 14 ]}

تستند سلامة وفعالية دواء ديفيريبيرون إلى تحليل بيانات من اثنتي عشرة دراسة سريرية شملت 236 مشاركًا. ^{[ 6 ]} لم يستجب المشاركون في الدراسة للعلاج السابق باستخلاب الحديد. ^{[ 6 ]} اعتُبر ديفيريبيرون علاجًا ناجحًا للمشاركين الذين شهدوا انخفاضًا بنسبة 20% على الأقل في مستوى الفيريتين في الدم، وهو بروتين يخزن الحديد في الجسم لاستخدامه لاحقًا. ^{[ 6 ]} شهد نصف المشاركين في الدراسة انخفاضًا بنسبة 20% على الأقل في مستويات الفيريتين. ^{[ 6 ]}