قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة

خضعت عملية الموافقة على الأدوية لتدقيق شديد خلال السنوات الأولى لوباء الإيدز . في أواخر ثمانينيات القرن الماضي، اتهمت منظمة ACT-UP وغيرها من منظمات مكافحة فيروس نقص المناعة البشرية إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتأخير الموافقة على الأدوية المستخدمة في مكافحة فيروس نقص المناعة البشرية والعدوى الانتهازية دون مبرر ، ونظمت احتجاجات واسعة النطاق، مثل احتجاج 11 أكتوبر 1988 أمام مقر إدارة الغذاء والدواء، والذي أسفر عن اعتقال نحو 180 شخصًا. ^{[ 2 ]} في أغسطس 1990، قدّر لويس لازانيا ، الذي كان آنذاك رئيسًا للجنة استشارية رئاسية معنية بالموافقة على الأدوية، أن آلاف الأرواح تُزهق سنويًا بسبب التأخير في الموافقة على أدوية السرطان والإيدز وتسويقها. ^{[ 3 ]} واستجابةً جزئيةً لهذه الانتقادات، أدخلت إدارة الغذاء والدواء إجراءات الموافقة السريعة على الأدوية للأمراض المُهددة للحياة، ووسّعت نطاق إمكانية الحصول على الأدوية قبل الموافقة عليها للمرضى الذين لديهم خيارات علاجية محدودة. ^{[ 4 ]} وقد تمت الموافقة على جميع الأدوية الأولية المُخصصة لعلاج فيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز من خلال آليات الموافقة المُسرّعة. على سبيل المثال، تم إصدار "طلب علاج IND" لأول دواء لعلاج فيروس نقص المناعة البشرية، وهو AZT ، في عام 1985، وتم منح الموافقة بعد ذلك بعامين، في عام 1987. ^{[ 5 ]}

أثار ارتفاع أسعار الأدوية الأولى وبطء وتيرة تطويرها غضب نشطاء مكافحة الإيدز، الذين كانوا في أمسّ الحاجة إلى علاجات جديدة. فشنّ هؤلاء النشطاء حملةً شرسةً من الشكاوى والاحتجاجات العامة على الحكومة وشركات الأدوية. وحققوا انتصارًا كبيرًا عام ١٩٨٩، عندما خفّضت شركة بوروز ويلكوم سعر دواء AZT بنسبة ٢٠٪، والذي كان آنذاك العلاج الوحيد لفيروس نقص المناعة البشرية. وحتى بعد هذا التخفيض، بلغت تكلفة نظام AZT، الذي يتضمن ١٢ حبة يوميًا، ٦٤٠٠ دولار سنويًا للمرضى. وعبر نشطاء مكافحة الإيدز عن غضبهم بتخريب أجنحة المؤتمرات الطبية ومواصلة الاحتجاجات العامة الصاخبة. تدريجيًا، أقامت شركات الأدوية علاقات مع نشطاء مكافحة الإيدز، وتعاون الطرفان لتحسين التجارب السريرية. وبحلول أغسطس ١٩٩١، تحسّنت العلاقات بشكل ملحوظ، لدرجة أن لاري كرامر، مؤسس منظمة ACT-UP، كتب رسالة تهنئة إلى ريتشارد جيلب، الرئيس التنفيذي لشركة بريستول مايرز سكويب، بمناسبة الموافقة الوشيكة على دواء فيدكس . ناضلت جماعات مكافحة الإيدز من أجل إعادة ترخيص قانون الأدوية اليتيمة وإقرار قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة في عام 1992. ^{[ 6 ]}

صدر قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) لأول مرة عام ١٩٩٢. يوفر هذا القانون لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مصدر دخل، يتمثل في الرسوم التي تدفعها شركات الأدوية للحصول على موافقة على أدوية جديدة، وذلك لتكملة الاعتمادات المباشرة من الكونغرس، وليس لاستبدالها. وقد أُقرّ هذا القانون بهدف تقليص المدة الزمنية بين تقديم الشركة المصنعة طلب دواء جديد أو طلب ترخيص منتج بيولوجي، وإصدار هيئة الغذاء والدواء قرار الموافقة أو الترخيص. ^{[ ٧ ]}

أقرّ الكونغرس ثلاثة أنواع من رسوم المستخدمين بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA)، واشترط أن يشكّل كل نوع منها ثلث إجمالي الرسوم المحصلة. وتشمل هذه الرسوم: رسوم مراجعة الطلبات التي يدفعها الراعي عن كل طلب دواء أو منتج بيولوجي مُقدّم، ورسوم المنشأة التي يدفعها المصنّعون سنويًا عن كل منشأة تابعة لهم، ورسوم المنتج التي تُدفع سنويًا عن كل منتج في السوق مشمول بقانون رسوم مستخدمي الأدوية. في عام 1993، بلغت رسوم مراجعة الطلبات حوالي 100,000 دولار أمريكي. وقد نصّ القانون على استثناءات وإعفاءات لطلبات الشركات الصغيرة، والأدوية المُخصصة لعلاج الأمراض النادرة ، أو الاحتياجات الصحية العامة غير المُلبّاة. ^{[ 7 ]}

ولتجنب إدراج أهداف أداء محددة في اللغة القانونية، ذكر الكونغرس في "النتائج" الواردة في مشروع القانون ما يلي: "3) سيتم تخصيص الرسوم المصرح بها بموجب هذا الباب لتسريع مراجعة طلبات الأدوية البشرية على النحو المحدد في الأهداف الواردة في الرسائل المؤرخة في 14 سبتمبر 1992 و21 سبتمبر 1992، من مفوض الأغذية والأدوية إلى رئيس لجنة الطاقة والتجارة في مجلس النواب ورئيس لجنة العمل والموارد البشرية في مجلس الشيوخ ، كما هو موضح في 138 Cong. Rec. H9099-H9100 (الطبعة اليومية 22 سبتمبر 1992)." ^{[ 7 ]}

في عام 1997، أعاد الكونغرس الأمريكي تفويض قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA)، وفرض أهداف أداء أكثر صرامة، واشترط مزيدًا من الشفافية في عملية مراجعة الأدوية، وسعى إلى تسهيل التواصل بين شركات الأدوية وجماعات مناصرة المرضى. كما وسّع الكونغرس نطاق التشريع ليشمل المراحل التجريبية لتطوير أي دواء جديد. وقد أُقرّ قانون رسوم مستخدمي الأدوية الثاني (PDUFA II) كجزء من الباب الأول من قانون تحديث إدارة الغذاء والدواء . ^{[ 7 ]}

عندما كان الكونغرس يناقش التشريع الذي فعّل قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA II)، روى النائب بيلي تاوزين، الذي أصبح لاحقًا رئيسًا لجمعية مصنعي الأدوية والبحوث الأمريكية (PhRMA) وأحد قادة الدعوة إلى تبسيط إجراءات المراجعة، قصة صديق للعائلة اضطر للسفر إلى المكسيك للحصول على أدوية ساعدته على التغلب على سرطان البروستاتا. وقال: "ما زلنا نواجه مشكلة تتمثل في عدم إمكانية اعتماد الأدوية المعتمدة في دول أخرى هنا. لكن ما لا أفهمه على الإطلاق هو وجود أشخاص يعانون من أمراض عضال، ولا يستطيعون الحصول على الأدوية التجريبية التي قد تنقذ حياتهم." ^{[ 8 ]}

في شهادته أمام الكونغرس، قال جيمس سوير، الناشط في مجال مكافحة الإيدز والمثقف الصحي الذي أصيب بفيروس نقص المناعة البشرية عام 1990، إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد قلّصت بشكل كبير الوقت اللازم للموافقة على الأدوية المنقذة للحياة باستخدام الأموال المخصصة من قانون رسوم مستخدمي الأدوية. وأضاف سوير: "أنا هنا لأن الناس ضغطوا بقوة على عملية مراجعة علاجات الإيدز وفيروس نقص المناعة البشرية. لا يزال العلاج غير متوفر، ولكن بفضل بعض الأدوية الجديدة، تمكن الكثير منا من العودة إلى العمل." ^{[ 8 ]}

خصص قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA III)، وهو جزء من قانون الصحة العامة والتأهب للإرهاب البيولوجي ، اعتمادات مالية لزيادة مراقبة المنتجات الجديدة بعد طرحها في السوق، وسمح لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتوظيف كوادر إضافية لتسريع مراجعات الأدوية الجديدة. ^{[ 9 ]} كما وسّع قانون آخر صدر عام 2002 نطاق سياسات رسوم المستخدمين لتشمل عملية الموافقة على الأجهزة الطبية.

خلال فترة سريان قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA III)، أصبح اشتراط إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على شركات الأدوية دفع رسوم للمستخدمين مقابل طلبات 505(ب)(2) لتحويل الأدوية من أدوية تتطلب وصفة طبية إلى أدوية تُباع بدون وصفة طبية، مصدرًا للجدل. وادّعت شركات الأدوية أن إدارة الغذاء والدواء أساءت تفسير البند من قانون PDUFA III الذي يُجيز فرض رسوم للمستخدمين عند اتخاذ قرارها بفرض رسوم على مراجعة طلبات 505(ب)(2). وعلى وجه التحديد، قالت إن الكونغرس قصد فقط دفع رسوم المستخدمين على المؤشرات الجديدة لمادة فعالة جديدة، وأن تحويل دواء إلى دواء يُباع بدون وصفة طبية يُعد استثناءً من قاعدة فرض رسوم المستخدمين. ^{[ 10 ]}

في فبراير 2007، أعفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأدوية المستخدمة في خطة الرئيس الطارئة للإغاثة من الإيدز (PEPFAR) من رسوم المستخدمين بهدف تخفيف العبء المالي لتطوير أدوية جديدة للإيدز. ^{[ 11 ]}

طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وحصلت على زيادات في الرسوم لتغطية زيادة أعباء عمل المراجعين وتوسيع نطاق مبادرات السلامة بعد التسويق، بالإضافة إلى صلاحية تطبيق رسوم المستخدمين على مراقبة الإعلانات الموجهة مباشرةً للمستهلكين عن الأدوية. ^{[ 12 ]} وقّع الرئيس بوش على إعادة تفويض قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) في 27 سبتمبر 2007. ^{[ 13 ]}

في عام 2007، كان من المتوقع أن تحصل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على 259,300,000 دولار أمريكي كرسوم مستخدمين من الصناعة. ^{[ 14 ]}

بدأت عملية إعادة ترخيص قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA V) بجلسة استماع عامة في أبريل 2010. وقد أيدت جمعية الأبحاث والتصنيع الدوائي الأمريكية (PhRMA) بشدة إعادة ترخيص قانون رسوم مستخدمي الأدوية، قائلة في ذلك الوقت إن "قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA V) يمكن أن يلعب دورًا حاسمًا في توفير المزيد من الأدوية المنقذة للحياة للمرضى في الوقت المناسب، وتعزيز القاعدة العلمية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتوفير تدفق ثابت وموثوق للموارد لعلماء الوكالة". ^{[ 15 ]}

أُعيد ترخيص قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) في يوليو 2012. ^{[ 16 ]} ويدعو الترخيص الخامس لهذا القانون إلى تحسين تقييمات الفوائد والمخاطر للأدوية الجديدة ^{[ 17 ]} ، بالإضافة إلى ضرورة إشراك المزيد من وجهات نظر المرضى في عملية المراجعة. ^{[ 18 ]}

في 18 أغسطس 2017، وقّع الرئيس ترامب قانون إعادة تفويض إدارة الغذاء والدواء (FDARA)، والذي يتضمن إعادة تفويض قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) حتى سبتمبر 2022. وسينص قانون رسوم مستخدمي الأدوية السادس (PDUFA VI) على استمرار مراجعة طلبات تراخيص الأدوية والمنتجات البيولوجية الجديدة في الوقت المناسب. ^{[ 19 ]}

خلص تقرير صادر عن مكتب محاسبة الحكومة الأمريكية (GAO) عام 2002 إلى أن أموال قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) سمحت لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بزيادة عدد مراجعي الأدوية الجديدة بنسبة 77% في السنوات الثماني الأولى من تطبيق القانون، وانخفض متوسط ​​وقت الموافقة على الأدوية الجديدة غير ذات الأولوية من 27 شهرًا إلى 14 شهرًا خلال الفترة نفسها. ^{[ 9 ]}

يتمثل أحد الأهداف الرئيسية لقانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) في أن تقوم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بمراجعة الطلبات وإصدار قرار بشأنها في غضون عام واحد، ما لم تُجرَ تغييرات جوهرية على الطلب خلال الأشهر الثلاثة الأخيرة من دورة المراجعة. وفي خطاب ألقاه ديفيد كيسلر عام 1997 قبل مغادرته إدارة الغذاء والدواء، قال: "لقد راجعنا حتى الآن 95% من طلبات مجموعة عام 1995 في الوقت المحدد. مع ذلك، لن نصل إلى 100%، لأننا ارتكبنا خطأً: فقد أخطأنا في قراءة الموعد النهائي في نسخة مطبوعة من الحاسوب، وتجاوزنا موعدًا نهائيًا واحدًا بثلاثة أيام". وكان هدف قانون رسوم مستخدمي الأدوية لمجموعة عام 1995 هو تحقيق نسبة 70% من الطلبات في الوقت المحدد. وقد تجاوزت نسبة 95% ضعف النسبة المسجلة قبل تطبيق القانون، والتي كانت حوالي 40%. قال كيسلر إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية حققت نتائج إيجابية مماثلة فيما يتعلق بأهداف قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) الأخرى، بما في ذلك تقليل وقت مراجعة طلبات تحسين الفعالية (طلبات إضافة مؤشر جديد أو مجموعة جديدة من المرضى إلى دواء معتمد بالفعل)، وطلبات تحسين التصنيع (لإجراء تغييرات جوهرية في طريقة تصنيع الدواء أو استخدام منشأة تصنيع جديدة)، وإعادة تقديم الطلبات (الردود المقدمة على الأسئلة أو أوجه القصور المزعومة التي أثارتها إدارة الغذاء والدواء). ^{[ 20 ]}

خلال الفترة من عام 1993 إلى عام 1996، وهي السنوات التي كان فيها قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA I) ساري المفعول، انخفضت مدة الموافقة على الأدوية الجديدة بشكل ملحوظ، بينما ازداد عدد المنتجات الجديدة. بلغت مدة الموافقة على طلبات الأدوية الجديدة (NDAs) في السنوات الثماني التي سبقت تطبيق قانون PDUFA I حوالي 31.3 شهرًا. وخلال هذه الفترة، تجاوزت مدة الموافقة 30 شهرًا في كل عام باستثناء عام 1990 حيث بلغت 27.7 شهرًا وعام 1992 حيث بلغت 29.9 شهرًا. ومن عام 1993 إلى عام 1996، انخفض متوسط ​​مدة الموافقة إلى 20.8 شهرًا. وخلال هذه الفترة، لم تتجاوز مدة الموافقة على الأدوية الجديدة 30 شهرًا. ^{[ 21 ]} ووفقًا لجمعية أبحاث ومصنعي الأدوية الأمريكية، انخفضت مدة مراجعة الأدوية إلى النصف تقريبًا بعد إقرار قانون PDUFA I. ^{[ 22 ]}

أدت تسريع إجراءات الموافقة على الأدوية والتغييرات الأخرى المتعلقة بقانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) إلى استهداف شركات الأدوية طرح المزيد من الأدوية أولاً في الولايات المتحدة، مما زاد من فرص حصول المرضى على الأدوية الجديدة. وقد وُجد أن تسريع مراجعة الأدوية بين عامي 1990 و2001 قد زاد من احتمالية طرح دواء ما أولاً في الولايات المتحدة بنسبة 14%. كما ساهمت التغييرات الأخرى التي أُدخلت بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية، مثل زيادة احتمالية الموافقة وتقصير فترات التطوير، في زيادة احتمالية طرح دواء ما أولاً في الولايات المتحدة بنسبة 31% في نهاية المرحلة الأولى من القانون، و27% في نهاية المرحلة الثانية. ^{[ 23 ]}

خلال السنوات الثماني التي سبقت دخول قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) حيز التنفيذ، تمت الموافقة على 24 دواءً جديدًا في المتوسط ​​سنويًا. وتراوح عدد الموافقات بين 20 دواءً في عام 1988 و30 دواءً في عام 1991. وخلال السنوات الأربع التي كان فيها قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA I) ساري المفعول، تمت الموافقة على 32 دواءً في المتوسط ​​سنويًا، وتراوح العدد بين 22 دواءً في عام 1994 و53 دواءً في عام 1996. وقد ازداد متوسط ​​عدد الأدوية الجديدة التي وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) سنويًا بمقدار الثلث. ^{[ 21 ]}

ارتفع عدد الأدوية الأولى التي تستخدم مركبات كيميائية جديدة في الولايات المتحدة من 44 دواءً خلال الفترة من 1982 إلى 1992 إلى 156 دواءً خلال الفترة من 1993 إلى 2003. ويُعدّ هذا الارتفاع في عدد الأدوية الأولى التي طُرحت في الولايات المتحدة خلال الفترة من 1993 إلى 2003 مثيرًا للاهتمام بشكل خاص، نظرًا لأن الاتحاد الأوروبي قام بمواءمة نظامه التنظيمي للأدوية الجديدة مع أنظمة الأسواق الرئيسية الأخرى بهدف تقليل العقبات أمام الموافقة على الأدوية خلال الفترة نفسها. ^{[ 23 ]}

وصف ديفيد كيسلر تحسّن التواصل بين إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وشركات الأدوية بشأن البيانات التي ينبغي تضمينها في طلبات الموافقة على الأدوية الجديدة بأنه فائدة مهمة لقانون رسوم مستخدمي الأدوية. وقال: "على سبيل المثال، في السنة المالية 1993، أُعيد 34 طلبًا جديدًا إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى الشركة بسبب سوء إعدادها أو افتقارها إلى معلومات جوهرية. وفي السنة المالية 1996، رُفضت ستة طلبات فقط لهذه الأسباب  ، أي بتحسن يزيد عن خمسة أضعاف." ^{[ 20 ]}