قانون الأدوية اليتيمة لعام 1983

قانون الأدوية اليتيمة لعام 1983 هو قانون تم إقراره في الولايات المتحدة لتسهيل تطوير الأدوية اليتيمة - وهي أدوية لعلاج الأمراض النادرة مثل مرض هنتنغتون ، والرمع العضلي ، والتصلب الجانبي الضموري ، ومتلازمة توريت ، أو ضمور العضلات ، والتي تصيب أعدادًا قليلة من الأفراد المقيمين في الولايات المتحدة. ^{[ 1 ]}

لا يُشير تصنيف الدواء اليتيم إلى أن العلاج آمن وفعال أو قانوني للتصنيع والتسويق في الولايات المتحدة. تُدار هذه العملية من خلال مكاتب أخرى في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية . بل يعني هذا التصنيف فقط أن الجهة الراعية مؤهلة للحصول على مزايا معينة من الحكومة الفيدرالية، مثل حصرية التسويق وتخفيض الضرائب.

في عام ١٩٨٢، دعا تحالف غير رسمي من الداعمين وعائلات المرضى المصابين بأمراض نادرة، والذين شكلوا المنظمة الوطنية للأمراض النادرة (NORD) وغيرهم، إلى تعديل التشريعات لدعم تطوير الأدوية اليتيمة ، أو الأدوية المستخدمة لعلاج الأمراض النادرة. ^{[ ٢ ]} وقد نجحوا في حثّ الكونغرس الأمريكي على إقرار قانون الأدوية اليتيمة (ODA) في أوائل عام ١٩٨٣. ^{[ ٢ ] [ ٣ ] [ ٤ ]} قبل صدور قانون ١٩٨٣، لم يكن قد تمت الموافقة إلا على ثمانية وثلاثين دواءً يتيماً؛ وبحلول عام ٢٠١٤، تمت الموافقة على ٤٦٨ تصنيفاً دوائياً تغطي ٣٧٣ دواءً. ^{[ ٥ ]} ونتيجةً جزئيةً لقانون الأدوية اليتيمة الأمريكي لعام ١٩٨٣، تبنته اليابان في عام ١٩٩٣، وكذلك فعل الاتحاد الأوروبي في عام ٢٠٠٠. ^{[ ٥ ]}

أصبحت معاناة المرضى المصابين بأمراض نادرة قضية سياسية هامة في أواخر السبعينيات وأوائل الثمانينيات. وتعرضت الحكومة الأمريكية لضغوط من جماعات ناشطة مثل منظمة NORD ^{[ 2 ]} وغيرها الكثير. ^{[ 6 ]}

كان هنري واكسمان (الذي يُشار إليه أحيانًا بمؤلف القانون)، ^{[ 7 ]} رئيس اللجنة الفرعية للصحة التابعة للجنة الطاقة والتجارة، الراعي الرئيسي لمشروع القانون (HR 5238) . وقد أقره مجلس النواب في 14 ديسمبر 1982، وحظي بموافقة مماثلة بالتصويت الشفهي في مجلس الشيوخ في 17 ديسمبر. وفي 4 يناير 1983، وقّع الرئيس رونالد ريغان قانون الأدوية اليتيمة (ODA). وبموجب هذا القانون، تُمنح الأدوية واللقاحات ووسائل التشخيص صفة الأدوية اليتيمة إذا كانت مخصصة لعلاج مرض يصيب أقل من 200,000 مواطن أمريكي. بهدف تشجيع تطوير الأدوية للأمراض النادرة، تضمن قانون تطوير الأدوية النادرة (ODA) عددًا من الحوافز، منها احتكار السوق لمدة سبع سنوات للشركات التي طورت هذه الأدوية، وإعفاءات ضريبية تعادل نصف تكاليف التطوير، والتي عُدّلت لاحقًا إلى بند يسمح بترحيلها لمدة خمس عشرة سنة، بالإضافة إلى ترحيلها لمدة ثلاث سنوات أخرى يمكن تطبيقها في السنوات الربحية، ومنح لتطوير الأدوية، وتسريع الموافقة على الأدوية المخصصة للأمراض النادرة، وتوسيع نطاق الوصول إلى برنامج الأدوية التجريبية الجديدة . كما عُدّل القانون لاحقًا لإلغاء رسوم المستخدمين المفروضة بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) . ^{[ 6 ]}

تُعدّ الحصرية السوقية جذابةً للغاية لشركات الأدوية كحافزٍ لتطوير أدويةٍ لعلاج الأمراض النادرة. وتختلف فترة الحصرية السوقية التي تمتد لسبع سنوات عن قانون براءات الاختراع التقليدي في أنها لا تبدأ إلا بعد حصول الدواء على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وهي مستقلة عن حالة براءة الاختراع الحالية للدواء. علاوةً على ذلك، إذا رغب منافسٌ في السوق في طرح دواءٍ لنفس الغرض، يقع على عاتقه عبء إثبات تفوّق دوائه علاجيًا (مثل زيادة الفعالية، وانخفاض السمية، وما إلى ذلك) مقارنةً بالدواء الحالي المُستخدم لعلاج المرض النادر المعني. يُنشئ هذا الحافز سوقًا احتكاريةً جذابةً للشركات المهتمة بتطوير منتجٍ لأي مرضٍ نادرٍ مُحدد. ^{[ 6 ]}

يعزو المؤرخ التلفزيوني والمساهم في موقع Allmovie ، هال إريكسون، الفضل إلى حلقتين من المسلسل التلفزيوني " كوينسي، مين" في إقرار قانون الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة الأمريكية: "نادراً ما يصمتون، لا يُسمع لهم صوت" (1981) و"أعطني ضعفك" (1982). ^{[ 8 ] [ 9 ]} حتى أن نجم المسلسل، جاك كلوغمان ، أدلى بشهادته أمام الكونغرس بشأن قضية الأدوية اليتيمة. ^{[ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]}

تُجمع شركات الأدوية تقريبًا على نجاح قانون الأدوية اليتيمة (ODA). ^{[ 13 ]} قبل أن يُقرّ الكونغرس الأمريكي هذا القانون عام 1983، لم يكن مُعتمدًا في الولايات المتحدة سوى 38 دواءً لعلاج الأمراض اليتيمة تحديدًا. ^{[ 14 ]} في الولايات المتحدة، خلال الفترة من يناير 1983 إلى يونيو 2004، منح مكتب تطوير المنتجات اليتيمة (OOPD) ما مجموعه 1129 تصنيفًا مختلفًا للأدوية اليتيمة، وحصل 249 دواءً منها على ترخيص التسويق. في المقابل، لم يشهد العقد الذي سبق عام 1983 سوى طرح أقل من عشرة منتجات من هذا النوع في السوق. منذ إقرار قانون الأدوية اليتيمة عام 1983 وحتى مايو 2010، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على 353 دواءً يتيمًا، ومنحت تصنيفات الأدوية اليتيمة لـ 2116 مركبًا. وبحلول عام 2010، أصبح 200 مرض من أصل حوالي 7000 مرض مُصنّف رسميًا كأمراض يتيمة قابلًا للعلاج. ^{[ 13 ]} في عام 2010، أنشأت شركة فايزر للأدوية قسمًا متخصصًا في تطوير الأدوية اليتيمة ^{[ 15 ]} ، في حين ركزت شركات الأدوية الكبرى الأخرى جهودًا أكبر على أبحاث الأدوية اليتيمة. ^{[ 16 ]}

شكك بعض النقاد في ما إذا كان تشريع الأدوية اليتيمة هو السبب الحقيقي وراء هذه الزيادة (زاعمين أن العديد من الأدوية الجديدة كانت لعلاج اضطرابات كانت قيد البحث بالفعل، وكان سيتم تطوير أدوية لها بغض النظر عن التشريع)، وما إذا كان قانون الأدوية اليتيمة قد حفز بالفعل إنتاج أدوية غير مربحة؛ كما تعرض القانون لانتقادات لسماحه لبعض شركات الأدوية بتحقيق أرباح طائلة من أدوية ذات سوق صغيرة ولكنها لا تزال تُباع بأسعار مرتفعة. في حين أن صفة الدواء اليتيم تُمنح للأدوية التي "لا يُتوقع لها" الربحية، فقد حققت بعض الأدوية اليتيمة أرباحًا طائلة و/أو شاع استخدامها. ^{[ 17 ]} وقد تم تناول موضوع الربح في أعقاب قانون الأدوية اليتيمة في نوفمبر 2013 في صحيفة سياتل تايمز ، حيث ورد الاقتباس التالي: ^{[ 7 ]}

لقد استغلت صناعة الأدوية الحوافز لفرض أرباح مفرطة وجني مكاسب طائلة تتجاوز بكثير استثماراتها في الدواء.

كان بروفيجيل دواءً يتيماً، ثم أصبح من الأدوية الرائجة للغاية. ^{[ 18 ]}

في محاولة لتخفيف العبء على الشركات المصنعة التي تتقدم بطلبات للحصول على صفة دواء يتيم، اتفقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية في أواخر عام 2007 على استخدام عملية تقديم طلبات مشتركة لكلا الوكالتين. ومع ذلك، ستستمر الوكالتان في الحفاظ على إجراءات موافقة منفصلة. ^{[ 19 ]}

• قانون الأمراض النادرة لعام 2002

• قانون الأدوية اليتيمة وشركة كاتاليست للأدوية ضد بيسيرا (تقرير). دائرة أبحاث الكونغرس . 17 أغسطس 2023. R47653.

• ريغان، رونالد دبليو. (4 يناير 1983). "بيان بشأن توقيع قانون الأدوية اليتيمة - 4 يناير 1983" . أرشيف الإنترنت . واشنطن العاصمة: دائرة المحفوظات والسجلات الوطنية. الصفحات 9-10 . 
• "مكتب تطوير المنتجات اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية". إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. 20 أكتوبر 2020. مؤرشف من الأصل في 24 نوفمبر 2011.
• 99% غير مرئي: الأدوية اليتيمة (بودكاست)