جين بينيت

حصلت بينيت على درجة الدكتوراه في علم الحيوان من جامعة كاليفورنيا، بيركلي عام ١٩٨٠ تحت إشراف الدكتور دانيال مازيا . ركزت أبحاثها في الدراسات العليا على التطور المبكر لأجنة قنافذ البحر . ثم انتقلت إلى العمل ما بعد الدكتوراه في جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو، تحت إشراف الدكتور روجر بيدرسن. وخلال فترة ما بعد الدكتوراه، تعاونت مع الدكتور ويليام فرينش أندرسون في تطوير تقنيات جزيئية لتعديل الجينات. في عام ١٩٨٢، تركت هذا المنصب للالتحاق بكلية الطب في جامعة هارفارد . ^{[ ٣ ]}

في جامعة هارفارد ، درست بينيت علم الوراثة البشرية مع ليون روزنبرغ وواين فينتون ( جامعة ييل )، كما بحثت في متلازمة داون ومرض الزهايمر مع جون جيرهارت وماري لو أوستر-جرانيت وروجر ريفز ( جامعة جونز هوبكنز ). وبفضل هذا العمل، حصلت على منحة لتطوير مسيرتها المهنية من مؤسسة مكافحة العمى لبدء أبحاثها حول العلاج الجيني لمرض التهاب الشبكية الصباغي ( العمى الوراثي ).

بهدف تطوير علاج جيني فعال لشبكية العين ، بدأ بينيت بدراسة الفيروسات الغدية والفيروسات الغدية المرتبطة بها ( AAV ) لتعديل الجينات في الفئران والرئيسيات غير البشرية في معهد العلاج الجيني البشري بجامعة بنسلفانيا . ^{[ 4 ] [ 5 ] [ 6 ] [ 7 ]} توقف مجال العلاج الجيني بعد وفاة جيسي جيلسينجر عام 1999 أثناء تجربة سريرية لتعديل الجينات . ^{[ 8 ]} ومع ذلك، واصل بينيت جهوده وأثبت أن توصيل جين RPE65 وظيفي بواسطة AAV قد حسّن البصر بشكل ملحوظ لدى الكلاب شبه العمياء . ^{[ 9 ]}

استنادًا إلى بياناتهم ما قبل السريرية، أجرى فريق بينيت تجارب سريرية على أطفال مصابين بنسخة معيبة من جين RPE65 . أظهرت تجاربهم الأولية تحسنًا ملحوظًا في حساسية الضوء ووظيفة الإبصار لدى هؤلاء الأطفال. ^{[ 10 ] [ 11 ] [ 12 ] [ 13 ]} وبناءً على ذلك، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج، الذي يُسوّق تحت اسم LUXTURNA® ، للاستخدام البشري. حاليًا، يُجري مختبرها أبحاثًا حول أساليب العلاج الجيني لأمراض الشبكية الأخرى. ^{[ 14 ] [ 15 ] [ 16 ]}

• 2018 – جائزة سانفورد لورين كروس، سانفورد هيلث ^{[ 17 ]}
• 2018 – جائزة أنطونيو تشامباليمود للرؤية، ^{[ 18 ]}
• 2018 – جائزة ماريون سبنسر فاي، ^{[ 19 ]}
• 2026 – جائزة الاختراق في علوم الحياة ^{[ 20 ]}

• طريقة لعلاج أو إبطاء تطور العمى، (2012). ^{[ 21 ]}
• ^{[ 22 ]} طرق وأنظمة ووسائط قابلة للقراءة بواسطة الحاسوب لاختبار الوظيفة البصرية باستخدام اختبارات التنقل الافتراضية، (2019).
• نقل الجينات إلى الشبكية بواسطة ناقل فيروسي (تم التخلي عنه). ^{[ 23 ]}
• غلاف AAV8 المعدل لنقل الجينات لعلاجات الشبكية، (2015). ^{[ 24 ]}
• البلازميدات الفيروسية الأولية وإنتاج الفيروس الغدي المرتبط المؤتلف، (2016). ^{[ 25 ]}
• طريقة لعلاج أو إبطاء تطور العمى (مهجورة). ^{[ 26 ]}
• العلاج الجيني لاضطرابات العين، (2018). ^{[ 27 ]}
• العلاج الجيني لعلاج اضطرابات البيروكسيسوم، (2018). ^{[ 28 ]}
• جزيئات الربط العابر، (2019). ^{[ 29 ]}
• العلاج الجيني لاضطرابات العين، (2018). ^{[ 30 ]}
• مشغل الحقنة، (2010). ^{[ 31 ]}
• طرق وتركيبات لعلاج الاضطرابات والأمراض التي تشمل RDH12، (2019). ^{[ 32 ]}
• العلاج الجيني لاضطرابات العين، (2018). ^{[ 33 ]}
• نقل الجينات المحسّن بوساطة الفيروسات الغدية المرتبطة لعلاجات الشبكية، (2019). ^{[ 34 ]}
• الجمع التآزري لعوامل حيوية الخلايا العصبية واستخداماتها، (2020). ^{[ 35 ]}
• ناقلات AAV التي تعبر عن Sec10 لعلاج تلف الكلى (تم التخلي عنها). ^{[ 36 ]}
• طرق وتركيبات لعلاج اضطرابات العين وأمراض العمى، (2020). ^{[ 37 ]}
• الأجهزة والأساليب لاختبار الوظيفة البصرية والرؤية الوظيفية عند مستويات إضاءة متفاوتة، (2019). ^{[ 38 ]}
• تركيبات وطرق تصحيح أمراض العيون الوراثية، (2021). ^{[ 39 ]}
• اختبار الرؤية لتحديد تطور أمراض الشبكية، (2021). ^{[ 40 ]}
• تركيبات وطرق للتعبير الجيني المحفز ذاتي التنظيم، (2019). ^{[ 41 ]}
• ناقلات فيروسية AAV7 للتوصيل المستهدف لخلايا RPE (طلب PCT/US2009/041606) ^{[ 42 ]}
• طريقة لنقل الجينات إلى الخلايا ذات الأهداب الأولية، (2020). ^{[ 43 ]}
• تركيبات وطرق لعلاج الاضطرابات المتعلقة بـ CEP290، (2018). ^{[ 44 ]}