ريسديبلام

يُعد دواء ريسديبلوم ، الذي يُباع تحت الاسم التجاري إيفريسدي ، دواءً يُستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) ^{[ 6 ] [ 9 ]} ، وهو أول دواء يُؤخذ عن طريق الفم يُعتمد لعلاج هذا المرض من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). ^{[ 6 ]}

ريسديبلوم هو مُعدِّل لعملية ربط الحمض النووي الريبوزي (RNA) الموجهة لبقاء الخلايا العصبية الحركية 2. ^{[ 6 ] [ 5 ] [ 10 ]}

في التجارب السريرية، شملت أكثر الأعراض الجانبية شيوعًا الحمى، والإسهال، والطفح الجلدي، وتقرحات الفم، وآلام المفاصل، والتهابات المسالك البولية. ^{[ 6 ] [ 5 ]} وشملت الأعراض الجانبية الإضافية التي لوحظت لدى الأطفال الرضع التهاب الجهاز التنفسي العلوي، والالتهاب الرئوي، والإمساك، والقيء. ^{[ 6 ] [ 5 ]}

تمت الموافقة على استخدام دواء ريسديبلوم طبيًا في الولايات المتحدة في أغسطس 2020. ^{[ 6 ] [ 11 ]} طُوّر هذا الدواء من قِبل شركة روش في بازل، سويسرا، ^{[ 12 ]} بالتعاون مع شركة بي تي سي ثيرابيوتكس ومؤسسة ضمور العضلات الشوكي، ^{[ 9 ] [ 11 ]} ويتم تسويقه في الولايات المتحدة من قِبل شركة جينينتيك ، ^{[ 6 ]} وهي شركة تابعة لشركة روش . ^{[ 11 ]} في فبراير 2025، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تركيبة أقراص جديدة من ريسديبلوم. ^{[ 13 ] [ 14 ]}

في الولايات المتحدة، يُستخدم دواء ريسديبلوم لعلاج الأشخاص المصابين بضمور العضلات الشوكي. ^{[ 6 ] [ 5 ]}

استُخدم هذا الدواء لعلاج جنين في الرحم . ^{[ 15 ]} كان الوالدان قد فقدا طفلهما سابقًا بسبب ضمور العضلات الشوكي. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام هذا الدواء أثناء الحمل، وبدأ العلاج في الأسبوع الثاني والثلاثين من الحمل. وُلد الطفل في الأسبوع الثامن والثلاثين من الحمل، واستمر في تناول هذا الدواء حتى بلغ عامين ونصف. خلال هذه الفترة، لم تظهر أي علامات على ضمور العضلات الشوكي.

في تجربتين سريريتين، حدثت الأعراض الجانبية التالية بنسبة 5% على الأقل أكثر تكرارًا لدى المشاركين الذين عولجوا بالريسديبلوم مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي: الحمى، والإسهال، والطفح الجلدي، وتقرحات الفم، وآلام المفاصل، والتهابات المسالك البولية. ^{[ 6 ] [ 5 ]} وشملت الأعراض الجانبية الإضافية لدى الأطفال الرضع التهاب الجهاز التنفسي العلوي، والالتهاب الرئوي، والإمساك، والقيء. ^{[ 6 ] [ 5 ]}

قد يزيد دواء ريسديبلوم من تركيز الأدوية في البلازما التي تُعد ركائز لإخراج الأدوية المتعددة والسموم (MATE). ^{[ 6 ] [ 5 ]}

تم تقييم سلامة وفعالية دواء ريسديبلوم في علاج ضمور العضلات الشوكي الذي يبدأ في مرحلة الطفولة المبكرة والذي يبدأ في مرحلة لاحقة من المرض في تجارب سريرية جارية . ^{[ 9 ] [ 20 ] [ 21 ]}

في دراسة ضمور العضلات الشوكي ذي البداية الطفولية، وهي تجربة مفتوحة التسمية شملت 41 مشاركًا، تم تحديد فعالية العلاج بناءً على القدرة على الجلوس دون مساعدة لمدة خمس ثوانٍ على الأقل. بعد 12 شهرًا من العلاج، تمكن 29% من المشاركين من الجلوس بشكل مستقل لأكثر من خمس ثوانٍ. بعد 23 شهرًا أو أكثر من العلاج، كان 81% من المشاركين على قيد الحياة دون الحاجة إلى تهوية دائمة. على الرغم من أن الدراسة لم تُجرِ مقارنات مباشرة مع الأطفال الذين تلقوا علاجًا وهميًا (علاجًا غير فعال)، إلا أن هذه النتائج تُقارن بشكل إيجابي مع المسار النموذجي للمرض غير المعالج. ^{[ 20 ] [ 6 ]}

كانت دراسة ضمور العضلات الشوكي المتأخر تجربة عشوائية مضبوطة شملت 180 مشاركًا، تتراوح أعمارهم بين سنتين و25 عامًا، مصابين بأشكال أقل حدة من المرض. أظهر المشاركون الذين عولجوا بالريسديبلوم لمدة 12 شهرًا تحسنًا في الوظائف الحركية مقارنةً بالمشاركين الذين تلقوا دواءً وهميًا. ^{[ 21 ] [ 6 ] [ 9 ]}

• رقم التجربة السريرية NCT02913482 بعنوان "دراسة سلامة وتحمل وحركية الدواء وديناميكية الدواء وفعاليته لدى الرضع المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع الأول (FIREFISH)" على موقع ClinicalTrials.gov
• رقم التجربة السريرية NCT02908685 بعنوان "دراسة للتحقق من سلامة وتحمل وحركية الدواء وديناميكية الدواء وفعالية ريسديبلوم (RO7034067) لدى المشاركين المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوعين 2 و3 (SUNFISH)" على موقع ClinicalTrials.gov