إيتراناكوجين ديزابارفوفيك
إيتراناكوجين ديزابارفوفيك ، الذي يُباع تحت الاسم التجاري هيمجينكس، هو علاج جيني يُستخدم لعلاج الهيموفيليا ب . [ 5 ] [ 6 ] [ 7 ] إيتراناكوجين ديزابارفوفيك هو علاج جيني يعتمد على ناقل فيروسي مرتبط بالغدانيات، ويتكون من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر التاسع . [ 7 ] يُعبَّر عن هذا الجين في الكبد لإنتاج بروتين العامل التاسع ، مما يزيد من مستويات العامل التاسع في الدم وبالتالي يحد من نوبات النزيف. [ 7 ] الهيموفيليا ب هي اضطراب نزفي وراثي ينتج عن نقص أو عدم كفاية مستويات عامل التخثر التاسع، وهو بروتين ضروري لتكوين جلطات دموية لوقف النزيف. [ 7 ]
تشمل أكثر التفاعلات الضائرة شيوعاً ارتفاع إنزيمات الكبد ، والصداع ، وتفاعلات خفيفة مرتبطة بالتسريب، وأعراض تشبه أعراض الإنفلونزا. [ 7 ] [ 8 ]
تمت الموافقة على استخدام إيتراناكوجين ديزابارفوفيك طبيًا في الولايات المتحدة في نوفمبر 2022، [ 6 ] [ 7 ] [ 9 ] وفي الاتحاد الأوروبي في فبراير 2023. [ 8 ] وفي كندا في أكتوبر 2023. [ 2 ]
الاستخدامات الطبية
يُستخدم دواء إيتراناكوجين ديزابارفوفيك لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا ب (نقص العامل التاسع الخلقي) الذين يستخدمون العلاج الوقائي بالعامل التاسع، أو الذين يعانون من نزيف مهدد للحياة حالي أو سابق، أو الذين يعانون من نوبات نزيف تلقائي متكررة وخطيرة. [ 7 ]
تاريخ
قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتقييم سلامة وفعالية دواء إيتراناكوجين ديزابارفوفيك في دراستين شملتا 57 رجلاً بالغاً تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عاماً مصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشدة. [ 7 ] وقد تم تحديد الفعالية بناءً على انخفاض معدل النزيف السنوي (ABR) لدى الرجال. [ 7 ] في إحدى الدراسات، التي شملت 54 مشاركاً، لوحظ ارتفاع في مستويات نشاط العامل التاسع، وانخفاض في الحاجة إلى العلاج الوقائي الروتيني باستبدال العامل التاسع، وانخفاض بنسبة 54% في معدل النزيف السنوي مقارنةً بالقيم الأساسية. [ 7 ]
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب مراجعة الأولوية لعقار إيتراناكوجين ديزابارفوفيك ، وتصنيفه كدواء يتيم ، وعلاج مبتكر . [ 7 ] وفي نوفمبر 2022، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على عقار هيمجينكس لشركتي يونيكيور وسي إس إل بيرينغ . [ 7 ]
المجتمع والثقافة
الاقتصاد
تبلغ تكلفة جرعة واحدة من دواء إيتراناكوجين ديزابارفوفيك 3.5 مليون دولار أمريكي . وتزعم الشركة المصنعة أن الدواء سيقلل من إجمالي تكاليف الرعاية الصحية لأن المرضى سيعانون من عدد أقل من حالات النزيف وسيحتاجون إلى علاجات أقل لتجلط الدم. [ 10 ]
الوضع القانوني
في ديسمبر 2022، أصدرت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية (EMA) رأيًا إيجابيًا، موصيةً بمنح ترخيص تسويق مشروط للمنتج الطبي هيمجينكس، المُخصص لعلاج الهيموفيليا ب الشديدة والمتوسطة الشدة. [ 11 ] مقدم طلب ترخيص هذا المنتج الطبي هو شركة CSL Behring GmbH. [ 11 ] تمت الموافقة على استخدام إيتراناكوجين ديزابارفوفيك طبيًا في الاتحاد الأوروبي في فبراير 2023. [ 8 ] [ 12 ]
مراجع
- 1 2 "Hemgenix APMDS" . إدارة السلع العلاجية (TGA) . 29 مايو 2024. تم الاطلاع عليه في 10 يونيو 2024 .
- 1 2 "معلومات منتج هيمجينكس" . وزارة الصحة الكندية . 22 أكتوبر 2009. تم الاطلاع عليه في 3 مارس 2024 .
- ↑ "ملخص أساس القرار بشأن هيمجينكس" . وزارة الصحة الكندية . 5 مايو 2024. تم الاطلاع عليه في 8 يونيو 2024 .
- ↑ "تفاصيل عن: هيمجينكس" . وزارة الصحة الكندية . 23 أكتوبر 2023. تم الاطلاع عليه في 3 مارس 2024 .
- 1 2 "مجموعة هيمجينيكس- إتراناكوجين ديزابارفوفيك" . ديلي ميد . 13 يناير 2023 . تم الاسترجاع 21 يناير 2023 .
- 1 2 3 "هيمجينكس" . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) . 22 نوفمبر 2022. مؤرشف من الأصل في 23 نوفمبر 2022. تم الاطلاع عليه في 22 نوفمبر 2022 .
- ١ ٢ ٣ ٤ ٥ ٦ ٧ ٨ ٩ ١٠ ١١ ١٢ ١٣ "إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا ب" . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ( بيان صحفي). ٢٢ نوفمبر ٢٠٢٢. مؤرشف من الأصل في ٢٢ نوفمبر ٢٠٢٢. تم الاطلاع عليه في ٢٢ نوفمبر ٢٠٢٢ .
تتضمن هذه المقالة نصًا من هذا المصدر، وهو متاح للعموم . - 1 2 3 4 "Hemgenix EPAR" . وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) . 9 ديسمبر 2022. تم الاطلاع عليه في 3 مارس 2023 .تم نسخ النص من هذا المصدر الذي يخضع لحقوق الطبع والنشر الخاصة بالوكالة الأوروبية للأدوية. يُسمح بإعادة إنتاجه شريطة ذكر المصدر.
- ↑ «وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) من شركة CSL، وهو أول علاج جيني للهيموفيليا ب» . (بيان صحفي من CSL ). 22 نوفمبر 2022. تم الاطلاع عليه بتاريخ 22 نوفمبر 2022 .
- ↑ «إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أغلى دواء على الإطلاق، وهو علاج جيني للهيموفيليا ب بتكلفة 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة» . سي بي إس نيوز . تم الاطلاع عليه بتاريخ 23 نوفمبر 2022 .
- 1 2 "هيمجينكس: في انتظار قرار المفوضية الأوروبية" . وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) . 15 ديسمبر 2022. مؤرشف من الأصل في 16 ديسمبر 2022. تم الاطلاع عليه في 16 ديسمبر 2022 .تم نسخ النص من هذا المصدر الذي يخضع لحقوق الطبع والنشر الخاصة بالوكالة الأوروبية للأدوية. يُسمح بإعادة إنتاجه شريطة ذكر المصدر.
- ↑ "معلومات منتج هيمجينكس" . السجل الموحد للمنتجات الطبية . 23 فبراير 2023. تم الاطلاع عليه في 3 مارس 2023 .
للمزيد من القراءة
- ناثواني إيه سي، ماكنتوش جيه، شيريدان آر (سبتمبر 2022). " العلاج الجيني للكبد". العلاج الجيني البشري . 33 ( 17-18 ): 879-888 . doi : 10.1089/hum.2022.169 . PMID 36082993. S2CID 252160990 .
- فون درايغالسكي A، جيرماسز A، كاستامان جي، كي إن إس، لاتيمور إس، ليبيك إف دبليو، وآخرون . (نوفمبر 2019). "Etranacogene dezaparvovec (AMT-061 المرحلة 2 ب): نشاط FIX طبيعي / شبه طبيعي ووقف النزيف في الهيموفيليا B" . تقدم الدم . 3 (21): 3241–3247 . دوى : 10.1182/bloodadvances.2019000811 . بمك 6855101 . بميد 31698454 .
روابط خارجية
- رقم التجربة السريرية NCT02396342 بعنوان "تجربة AAV5-hFIX في حالات الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشدة" على موقع ClinicalTrials.gov
- رقم التجربة السريرية NCT02396342 لـ "تجربة تأكيد الجرعة لـ AAV5-hFIXco-Padua" على موقع ClinicalTrials.gov
- رقم التجربة السريرية NCT02396342 لـ "HOPE-B: تجربة AMT-061 في مرضى الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشدة" على موقع ClinicalTrials.gov
- مضادات النزيف
- العلاجات الجينية المعتمدة
- أدوية الهيموفيليا
- الأدوية اليتيمة