سبارك ثيرابيوتكس

📅 آخر تحديث: ٢٩ يوليو ٢٠٢٦
✍️ نُشر في: ٢٩ يوليو ٢٠٢٦
الموسوعة الحرة

كانت شركة سبارك ثيرابيوتكس، شركة متخصصة في تطوير علاجات العلاج الجيني ، التي تعالج الأمراض الوراثية المنهكة. [ 1 ] تأسست الشركة في عام 2013، وأصبحت شركة تابعة لشركة هوفمان-لا روش منذ عام 2020.

تاريخ

تأسست الشركة في عام 2013 من قبل كاثرين أ. هاي ، وجيفري مارازو، وستيفن ألتشولر [ 2 ] في محاولة لتطوير علاجات تجارية ضد الهيموفيليا التي كانت هاي تعمل عليها في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا . [ 3 ]

في يناير 2015، أصبحت الشركة شركة عامة ، يتم تداول أسهمها تحت الرمز $ONCE من خلال طرح عام أولي بقيمة 161 مليون دولار [ 4 ] بقيادة كبير المسؤولين القانونيين جوزيف لا بارج. [ 5 ]

في ديسمبر 2017، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء لوكستورنا ( فوريتيجين نيبارفوفيك -رزيل) لعلاج المرضى الذين لديهم خلايا شبكية حية، والذين تم تأكيد إصابتهم بضمور الشبكية المرتبط بطفرة RPE65 ثنائية الأليل، وهو مرض وراثي يسبب العمى نتيجة طفرات في جين RPE65. [ 1 ] وتعمل الشركة حاليًا على تطوير العديد من العلاجات الجينية لاستهداف مجموعة من الأمراض، بما في ذلك الهيموفيليا A وB، والعديد من أمراض الجهاز العصبي المركزي .

في ديسمبر 2019، استحوذت شركة هوفمان-لا روش على الشركة مقابل 4.3 مليار دولار أمريكي. [ 6 ] [ 7 ] وتواصل الشركة الآن العمل كشركة تابعة مستقلة. [ 8 ] ومنذ استحواذ شركة روش السويسرية للأدوية عليها ، غادر العديد من المديرين التنفيذيين المؤسسين الرئيسيين، بمن فيهم العالمة والمؤسسة المشاركة كاثرين هاي في فبراير 2020، [ 9 ] وكبير المسؤولين التجاريين والقانونيين جوزيف لا بارج في ديسمبر 2021، والمؤسس المشارك والرئيس التنفيذي جيفري مارازو في أبريل 2022. [ 10 ]

في 23 فبراير 2022، عيّن مارازو رون فيليب، الخبير المخضرم في شركات الأدوية الكبرى، خلفاً له. ويتولى السيد فيليب حالياً قيادة المنظمة. [ 10 ]

المنتجات وخطوط الإنتاج

Voretigene neparvovec

يُعدّ دواء Voretigene neparvovec ، الذي يُسوّق تحت الاسم التجاري Luxturna، علاجًا جينيًا معتمدًا من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض ليبر الخلقي للعمى ، وهو مرض وراثي نادر يصيب العين. [ 11 ]

فيداناكوجين إيلاباروفيك

فيداناكوجين إيلابارفوفيك ، المعروف سابقًا برقم دراسته SPK-9001، [ 12 ] هو علاج جيني لعلاج الهيموفيليا ب . طُوّر هذا العلاج من قِبل شركة سبارك بالتعاون مع شركة فايزر . فيداناكوجين إيلابارفوفيك هو ناقل فيروسي مرتبط بالغدانيات ، مُصمّم لنقل نسخة فعّالة من جين العامل التاسع إلى كبد المرضى الذين يحملون نسخًا غير فعّالة منه. [ 13 ] وقد حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2024. [ 14 ]

SPK-8011

يُعدّ SPK-8011 ( ديرلوكتوجين ساموبارفوفيك ) دواءً تجريبيًا قيد الدراسة لعلاج الهيموفيليا أ . وهو الآن في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية في الولايات المتحدة. تعتمد هذه المعالجة على نقل نسخة فعّالة من جين العامل الثامن إلى المرضى الذين يفتقرون إليه. في المرحلة الثانية من التجارب السريرية، عانى اثنان من أصل سبعة مرضى تلقوا أعلى جرعة من الدواء من استجابات مناعية، ما استدعى دخول أحدهم إلى المستشفى. واعتُبرت هذه الاستجابات المناعية انتكاسة، إلا أن شركة سبارك أشارت إلى إمكانية السيطرة عليها باستخدام الستيرويدات، ووعدت بالمضي قدمًا في المرحلة الثالثة من التجارب. [ 15 ] [ 16 ]

SPK-7001

SPK-7001 هو دواء تجريبي قيد الدراسة لعلاج داء ضمور المشيمية ، وهو اضطراب وراثي يسبب العمى. [ 17 ]

SPK-3006

SPK-3006 هو دواء تجريبي قيد الدراسة لعلاج مرض بومبي ، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى فشل استقلاب الجليكوجين بشكل صحيح . [ 17 ]

SPK-1001

SPK-1001 هو دواء تجريبي قيد الدراسة لعلاج مرض باتن ، وهو اضطراب وراثي قاتل يصيب الجهاز العصبي. [ 17 ]

مراجع

  1. 1 2 3 "التقرير السنوي لشركة سبارك ثيرابيوتكس، إنك. لعام 2018، النموذج 10-K" . هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية .
  2. ↑ هيغينز، روبرت ف.، وتينا ليو. " سبارك ثيرابيوتكس: الريادة في العلاج الجيني ". دراسة حالة من كلية هارفارد للأعمال 818-059، يناير 2018.
  3. ↑ كرو، ديفيد (19 أكتوبر 2017). "العلاج الجيني ساعد هؤلاء الأطفال على الرؤية. هل يمكنه أن يُحدث ثورة في الطب؟" . فايننشال تايمز .
  4. ↑ "شركة سبارك تنجح في طرح عام أولي بقيمة 161 مليون دولار لتمويل علاجها الجيني "الثوري" . 30 يناير 2015.
  5. ↑ جورج، جون (30 يناير 2015). "لم يكن طرح أسهم شيك شاك للاكتتاب العام هو الوحيد الذي شهد هذا اليوم. وقد جمع هذا الطرح، الذي أجرته شركة سبارك ثيرابيوتكس، المزيد من الأموال" . مجلة أمريكان سيتي بيزنس جورنالز .
  6. ↑ «شركة روش تُكمل صفقة شراء بقيمة 4.3 مليار دولار لشركة سبارك ثيرابيوتكس، الرائدة في مجال العلاج الجيني في فيلادلفيا» . مجلة أمريكان سيتي بيزنس جورنالز . 17 ديسمبر 2019.
  7. ↑ «أتمت شركة روش استحواذها على شركة سبارك ثيرابيوتكس لتعزيز حضورها في مجال العلاج الجيني» (بيان صحفي). هوفمان-لا روش . ١٧ ديسمبر ٢٠١٩.
  8. ↑ "شركة روش تُنهي عملية الاستحواذ على شركة سبارك ثيرابيوتكس لتعزيز وجودها في مجال العلاج الجيني" .
  9. ↑ "كاثرين هاي، المؤسسة المشاركة لشركة سبارك، تغادر الشركة قبل اندماجها مع روش" . بيوسبيس . 21 فبراير 2020. تاريخ الاسترجاع: 3 مارس 2020 .
  10. 1 2 "شركة سبارك ثيرابيوتكس تعلن رحيل الرئيس التنفيذي والمؤسس جيف مارازو؛ وتعيين رون فيليب، مدير العمليات، خلفاً له - سبارك ثيرابيوتكس" .
  11. ↑ «إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج جيني جديد لعلاج المرضى الذين يعانون من شكل نادر من فقدان البصر الوراثي» (بيان صحفي). إدارة الغذاء والدواء الأمريكية . ١٩ ديسمبر ٢٠١٧. مؤرشف من الأصل في ١٩ ديسمبر ٢٠١٧.
  12. ↑ «شركة فايزر تبدأ برنامج المرحلة الثالثة المحوري لعلاج جيني تجريبي لمرض الهيموفيليا ب» (بيان صحفي). فايزر . ١٦ يوليو ٢٠١٨.
  13. ↑ ليندسي، جورج (1 ديسمبر 2016). "Spk-9001: نقل الجينات بوساطة الفيروس الغدي المرتبط لعلاج الهيموفيليا ب يحقق مستويات نشاط عامل التخثر التاسع المستدامة التي تزيد عن 30% دون تثبيط المناعة" . مجلة الدم . 128 (22): 3. doi : 10.1182/blood.V128.22.3.3 .
  14. ↑ «إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) من شركة فايزر، وهو علاج جيني يُعطى لمرة واحدة للبالغين المصابين بالهيموفيليا ب» (بيان صحفي). فايزر. 26 أبريل 2024. مؤرشف من الأصل في 29 أبريل 2024. تم الاطلاع عليه في 29 أبريل 2024 – عبر بزنس واير.
  15. ↑ غارد، داميان (7 أغسطس 2018). "بيانات العلاج الجيني لشركة سبارك تجيب على بعض الأسئلة الملحة - وتثير المزيد منها" . ستات .
  16. ↑ تيريل، ميغ (7 أغسطس 2018). "أسهم شركة سبارك ثيرابيوتكس تفقد ثلث قيمتها بعد أن خيبت تجربة العلاج الجيني للهيموفيليا آمال المستثمرين" . سي إن بي سي .
  17. 1 2 3 موريسون، كريس (5 مارس 2019). "صعود سبارك الصاروخي من شركة منبثقة ممولة من مستشفى إلى صفقة بقيمة 4.8 مليار دولار" . مجلة نيتشر للتكنولوجيا الحيوية .