دواء يتيم

📅 آخر تحديث: ٣ أغسطس ٢٠٢٦
✍️ نُشر في: ٣ أغسطس ٢٠٢٦
📷 يحتوي على 1 صور
الموسوعة الحرة

الدواء اليتيم هو دواء يُطوَّر لعلاج حالات طبية نادرة. ولن يكون إنتاج هذا الدواء مربحًا دون دعم حكومي، نظرًا لقلة عدد المرضى المصابين بهذه الحالات. وتُعرف الحالات التي تُستخدم الأدوية اليتيمة لعلاجها بالأمراض النادرة . ويُعدّ تصنيف المرض والأدوية المُطوَّرة لعلاجه كأدوية يتيمة مسألة سياسة عامة تخضع للتشريعات (إن وُجدت) في الدولة.

أدى تصنيف دواء ما كدواء يتيم إلى تحقيق إنجازات طبية ربما لم تكن لتتحقق لولا ذلك، وذلك بسبب اقتصاديات البحث والتطوير الدوائي . [ 1 ] فعلى سبيل المثال، في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، يُعد الحصول على موافقة تسويقية لدواء يتيم أسهل. وقد توجد حوافز مالية أخرى، مثل فترة حصرية ممتدة، يتمتع خلالها المنتج بحقوق التسويق الحصرية للدواء. وتهدف كل هذه الحوافز إلى تشجيع تطوير الأدوية التي قد تفتقر لولا ذلك إلى دافع ربحي كافٍ لجذب ميزانيات البحث والكوادر البحثية للشركات. [ 2 ] [ 3 ]

تعريف

الولايات المتحدة

بحسب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، يُعرَّف الدواء اليتيم بأنه دواء "مُخصَّص لعلاج أو الوقاية من أو تشخيص مرض أو حالة نادرة، والتي تُصيب أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة" (أي ما يُعادل حوالي 6 حالات لكل 10,000 نسمة) "أو يستوفي شروط استرداد التكاليف المنصوص عليها في القانون". [ 4 ] [ 5 ]

أوروبا

في الاتحاد الأوروبي ، تُعرّف وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) الدواء بأنه "يتيم" إذا كان مُخصصًا لتشخيص أو الوقاية من أو علاج حالة مرضية مُهددة للحياة أو مُزمنة ومُنهكة بشدة، لا تُصيب أكثر من 5 أشخاص من بين كل 10,000 شخص في الاتحاد الأوروبي. [ 6 ] كما تُصنّف الوكالة الدواء على أنه يتيم إذا كان من غير المرجح - بدون حوافز - أن يُحقق تسويقه في الاتحاد الأوروبي فائدة كافية للمُصابين وللشركة المُصنّعة للدواء تُبرر الاستثمار. [ 6 ]

اليابان

في اليابان، تُصنّف الأدوية والأجهزة الطبية كأدوية أو أجهزة يتيمة بموجب قانون ضمان الجودة والفعالية والسلامة للمستحضرات الصيدلانية والأجهزة الطبية ومنتجات العلاج التجديدي أو الخلوي ومنتجات العلاج الجيني ومستحضرات التجميل، إذا كانت مخصصة للاستخدام لأقل من 50,000 مريض في اليابان ممن لديهم حاجة طبية ملحة. [ 7 ]

إحصاءات عالمية

اعتبارًا من عام 2014كان هناك 281 دواءً يتيماً مُسَوَّقاً، وأكثر من 400 دواء مُصنَّف كأدوية يتيمة قيد التجارب السريرية. أكثر من 60% من الأدوية اليتيمة كانت أدوية بيولوجية . هيمنت الولايات المتحدة على تطوير الأدوية اليتيمة، بأكثر من 300 تجربة، تلتها أوروبا. كان علاج السرطان هو المؤشر في أكثر من 30% من تجارب الأدوية اليتيمة. [ 8 ]

  • عدد الأدوية اليتيمة في التجارب السريرية: 40 [ 8 ]
  • عدد الأدوية اليتيمة في المرحلة الثانية من التجارب السريرية: 231 [ 8 ]
  • عدد الأدوية اليتيمة في التجارب السريرية الأمريكية: 350 دواءً قيد التطوير من مرحلة البحث وحتى التسجيل [ 8 ]

التأثير على الاستثمار والمبيعات والأرباح

بحسب تقرير تومسون رويترز الصادر عام 2012 بعنوان "القوة الاقتصادية للأدوية اليتيمة"، فقد ازداد الاستثمار في أبحاث وتطوير الأدوية اليتيمة، ويعود ذلك جزئياً إلى قانون الأدوية اليتيمة الأمريكي لعام 1983 (ODA) وقوانين مماثلة في مناطق أخرى من العالم مدفوعة بـ"تمويل خيري رفيع المستوى". [ 9 ] [ 10 ]

بحسب مجلة "Drug Discovery Today" ، كانت الفترة من عام 2001 إلى عام 2011 "الأكثر إنتاجية في تاريخ تطوير الأدوية اليتيمة، من حيث متوسط ​​عدد الأدوية اليتيمة المُصنفة سنويًا وعدد الموافقات عليها". [ 10 ] : 660 وخلال العقد نفسه، بلغ معدل النمو السنوي المركب للأدوية اليتيمة "نسبةً مُذهلة بلغت 25.8%، مقارنةً بنسبة 20.1% فقط لمجموعة ضابطة مماثلة من الأدوية غير اليتيمة". [ 9 ] : 6 وبحلول عام 2012، بلغت قيمة سوق الأدوية اليتيمة 637 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بـ 638 مليون دولار أمريكي لمجموعة ضابطة من الأدوية غير اليتيمة. [ 9 ]

بحلول عام 2012،

كانت إمكانية تحقيق الإيرادات من الأدوية اليتيمة مماثلة لتلك الخاصة بالأدوية غير اليتيمة، على الرغم من أن أعداد المرضى المصابين بالأمراض النادرة أقل بكثير. علاوة على ذلك، نقترح أن الأدوية اليتيمة تتمتع بربحية أكبر عند النظر إليها في سياق كامل لعوامل التطوير، بما في ذلك الحوافز المالية الحكومية، وصغر حجم التجارب السريرية، وقصر مدتها، وارتفاع معدلات النجاح التنظيمي.

— غيز وبرين (2012)

بحسب تقرير صدر عام ٢٠١٤، أصبح سوق الأدوية اليتيمة مربحًا بشكل متزايد لعدة أسباب. فتكلفة التجارب السريرية لهذه الأدوية أقل بكثير من تكلفة التجارب على أدوية الأمراض الأخرى، نظرًا لصغر حجم التجارب بطبيعتها مقارنةً بالأمراض الأخرى التي تضم أعدادًا أكبر من المرضى. كما أن صغر حجم التجارب السريرية وقلة المنافسة يمنحان الأدوية اليتيمة ميزة في عملية المراجعة التنظيمية. [ ٢ ]

تُخفّض الحوافز الضريبية تكلفة التطوير. في المتوسط، تبلغ تكلفة الأدوية اليتيمة للمريض الواحد ستة أضعاف تكلفة الأدوية غير اليتيمة، مما يدل بوضوح على قدرتها على تحديد الأسعار. وتُعدّ تكلفة الإنفاق للفرد الواحد مرتفعة، ومن المتوقع أن تزداد مع اتساع نطاق استخدام الدعم الحكومي. [ 2 ]

أشار تقرير الأدوية اليتيمة لعام 2014 إلى أن نسبة مبيعات الأدوية اليتيمة من إجمالي مبيعات الأدوية الموصوفة طبيًا تتزايد بوتيرة سريعة. وتوقع التقرير أن يصل إجمالي مبيعاتها إلى 176 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2020. [ 2 ] ورغم أن أعداد المصابين بأمراض نادرة هي الأقل، إلا أن تكلفة الإنفاق على كل مريض منهم هي الأعلى، ومن المتوقع أن ترتفع مع ازدياد عدد الأشخاص المؤهلين للحصول على الدعم المالي، كما هو الحال في الولايات المتحدة، على سبيل المثال، من خلال قانون الرعاية الصحية الميسرة . [ 2 ]

تشريع

تخضع الأدوية اليتيمة عمومًا لنفس مسار التطوير التنظيمي المتبع مع أي منتج دوائي آخر، حيث يركز الاختبار على الحركية الدوائية والديناميكية الدوائية ، والجرعات ، والاستقرار، والسلامة، والفعالية. ومع ذلك، يتم تخفيف بعض الأعباء الإحصائية للحفاظ على زخم التطوير. على سبيل المثال، تُقر لوائح الأدوية اليتيمة عمومًا بأنه قد لا يكون من الممكن اختبار 1000 مريض في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية إذا كان عدد المصابين بالمرض أقل من ذلك.

يتخذ تدخل الحكومة في تطوير الأدوية اليتيمة أشكالاً عديدة:

أجرت دراسة أجريت عام 2015 على "34 جهة معنية كندية رئيسية، بما في ذلك منظمي الأدوية، والممولين، والعلماء، وخبراء السياسات، وممثلي صناعة الأدوية، والمدافعين عن حقوق المرضى" بحثاً في العوامل الكامنة وراء الاهتمام المتزايد لصناعة الأدوية بـ "الأسواق المتخصصة" مثل الأدوية اليتيمة. [ 11 ]

الولايات المتحدة

يهدف قانون الأدوية اليتيمة (ODA) الصادر في يناير 1983 في الولايات المتحدة ، والذي تم إقراره بفضل جهود الضغط التي بذلتها المنظمة الوطنية للأمراض النادرة والعديد من المنظمات الأخرى، [ 12 ] إلى تشجيع شركات الأدوية على تطوير أدوية للأمراض التي لا تحظى بسوق واسعة. [ 13 ] وبموجب هذا القانون، تُعتبر الأدوية واللقاحات ووسائل التشخيص مؤهلة للحصول على صفة الدواء اليتيم إذا كانت مخصصة لعلاج مرض يصيب أقل من 200,000 مواطن أمريكي. كما يتيح القانون لشركات الأدوية اليتيمة الحصول على حصرية تسويقية لمدة سبع سنوات تُديرها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بموجب قانون الأدوية اليتيمة، بالإضافة إلى "إعفاءات ضريبية تصل إلى 50% من تكاليف البحث والتطوير، ومنح للبحث والتطوير، وإعفاء من رسوم إدارة الغذاء والدواء، ومساعدة في إعداد البروتوكولات [ 10 ] : 660 ، وقد تحصل أيضًا على حوافز ضريبية للتجارب السريرية . [ 13 ]

في الولايات المتحدة، يعني تصنيف الدواء اليتيم أن الجهة الراعية مؤهلة للحصول على مزايا معينة، لكن هذا لا يعني أن الدواء آمن أو فعال أو قانوني.

في عام 2002، تم إقرار قانون الأمراض النادرة . وقد عدّل هذا القانون قانون الخدمات الصحية العامة لإنشاء مكتب الأمراض النادرة . كما زاد التمويل المخصص لتطوير علاجات للأشخاص المصابين بأمراض نادرة . [ 14 ]

الاتحاد الأوروبي

في عام 2000، سنّ الاتحاد الأوروبي تشريعًا مماثلًا، وهو اللائحة (EC) رقم 141/2000، التي تُشير إلى الأدوية المُطوّرة لعلاج الأمراض النادرة باسم "الأدوية اليتيمة". ويُعدّ تعريف الاتحاد الأوروبي للحالة النادرة أوسع نطاقًا من تعريف الولايات المتحدة، إذ يشمل أيضًا بعض الأمراض الاستوائية التي تنتشر بشكل رئيسي في الدول النامية. [ 15 ] ويمنح وضع الدواء اليتيم، الذي تمنحه المفوضية الأوروبية، حق التسويق الحصري في الاتحاد الأوروبي لمدة عشر سنوات بعد الموافقة عليه. [ 16 ] وتتولى لجنة الأدوية اليتيمة التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية (EMA) إدارة تشريعات الاتحاد الأوروبي.

في أواخر عام 2007، اتفقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية على استخدام عملية تقديم طلبات مشتركة لكلا الوكالتين لتسهيل حصول الشركات المصنعة على وضع الدواء اليتيم، مع استمرار عمليتي الموافقة المنفصلتين. [ 17 ]

دول أخرى

وقد طبقت اليابان وسنغافورة وأستراليا تشريعات تقدم إعانات وحوافز أخرى لتشجيع تطوير الأدوية التي تعالج الأمراض النادرة. [ 18 ]

عدد الأدوية الجديدة

بموجب قانون المساعدة الإنمائية الرسمية وتشريعات الاتحاد الأوروبي، تم تطوير العديد من الأدوية اليتيمة، بما في ذلك أدوية لعلاج الورم الدبقي ، والورم النخاعي المتعدد ، والتليف الكيسي ، وبيلة ​​الفينيل كيتون ، والتسمم بسم الأفعى ، وفرفرية نقص الصفيحات مجهولة السبب . [ 19 ]

ترى مجلة "فارماسوتيكال إكزكيوتيف" أن "المساعدة الدوائية الموحدة تحظى باعتراف شبه عالمي بنجاحها". [ 1 ]

قبل أن يُقرّ الكونغرس الأمريكي قانون الأدوية النادرة (ODA) عام 1983، لم يكن مُعتمدًا في الولايات المتحدة سوى 38 دواءً لعلاج الأمراض النادرة تحديدًا. [ 3 ] في الولايات المتحدة، خلال الفترة من يناير 1983 إلى يونيو 2004، حصل 249 دواءً نادرًا على ترخيص تسويق، وحصل 1129 دواءً على تصنيفات مختلفة للأدوية النادرة، مقارنةً بأقل من عشرة منتجات من هذا النوع في العقد الذي سبق عام 1983. ومنذ عام 1983 وحتى مايو 2010، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على 353 دواءً نادرًا، ومنحت تصنيفات الأدوية النادرة لـ 2116 مركبًا. وبحلول عام 2010، أصبح 200 مرض من أصل حوالي 7000 مرض نادر مُصنّف رسميًا قابلًا للعلاج. [ 1 ]

شكك النقاد في ما إذا كان تشريع الأدوية اليتيمة هو السبب الحقيقي وراء هذه الزيادة، زاعمين أن العديد من الأدوية الجديدة كانت لعلاج اضطرابات كانت قيد البحث بالفعل، وكان سيتم تطوير أدوية لها بغض النظر عن التشريع، وما إذا كان قانون الأدوية اليتيمة قد حفز بالفعل إنتاج أدوية غير مربحة؛ كما تعرض القانون لانتقادات لسماحه لبعض شركات الأدوية بتحقيق أرباح طائلة من أدوية ذات سوق صغيرة ولكنها تُباع بأسعار مرتفعة. [ 13 ]

رغم أن وكالة الأدوية الأوروبية تمنح الأدوية اليتيمة حق الوصول إلى الأسواق في جميع الدول الأعضاء، إلا أنها عملياً لا تصل إلى السوق إلا عندما تقرر إحدى الدول الأعضاء أن نظامها الصحي الوطني سيغطي تكاليف الدواء. فعلى سبيل المثال، في عام 2008، وصل 44 دواءً يتيماً إلى السوق في هولندا، و35 في بلجيكا، و28 في السويد، بينما في عام 2007، وصل 35 دواءً من هذا النوع إلى السوق في فرنسا و23 في إيطاليا. [ 20 ]

على الرغم من أن الإيدز ليس مرضًا نادرًا بالمعنى الدقيق، إلا أن البحث والتطوير في علاجه ارتبط ارتباطًا وثيقًا بقانون الأدوية اليتيمة . في بداية وباء الإيدز، كان يُعزى نقص العلاج غالبًا إلى الاعتقاد السائد بنقص السوق التجارية للأدوية المرتبطة بعدوى فيروس نقص المناعة البشرية . وقد شجع هذا إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام قانون الأدوية اليتيمة لدعم البحث في هذا المجال، وبحلول عام ١٩٩٥، حصل ١٣ دواءً من أصل ١٩ دواءً وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء لعلاج الإيدز على تصنيف الأدوية اليتيمة، وحصل ١٠ منها على حقوق التسويق. هذا بالإضافة إلى ٧٠ دواءً يتيمًا مُصممة لعلاج أمراض أخرى مرتبطة بفيروس نقص المناعة البشرية. [ ٢١ ]

أمثلة لأمراض مختارة

تليّف كيسي

في ثمانينيات القرن الماضي، كان المصابون بالتليف الكيسي نادرًا ما يعيشون بعد سن المراهقة المبكرة. وقد أحدثت أدوية مثل بولموزيم وتوبراميسين ، اللذان طُوِّرا بدعم من منظمة ODA، ثورة في علاج مرضى التليف الكيسي من خلال تحسين جودة حياتهم بشكل ملحوظ وإطالة متوسط ​​أعمارهم. واليوم، غالبًا ما يعيش مرضى التليف الكيسي حتى الثلاثينيات من عمرهم، وبعضهم حتى الخمسينيات. [ 14 ]

فرط كوليسترول الدم العائلي

مُنحت جائزة نوبل في الطب عام 1985 لباحثين اثنين لأبحاثهما المتعلقة بفرط كوليسترول الدم العائلي ، الذي يُسبب ارتفاعات كبيرة وسريعة في مستويات الكوليسترول. وقد أدت أبحاثهما إلى تطوير أدوية الستاتين التي تُستخدم الآن على نطاق واسع لعلاج ارتفاع الكوليسترول. [ 18 ]

مرض ويلسون

طُوِّر البنسيلامين لعلاج داء ويلسون ، وهو مرض وراثي نادر قد يؤدي إلى تراكم النحاس في الجسم بشكلٍ قاتل. وقد وُجد لاحقًا أن هذا الدواء فعال في علاج التهاب المفاصل . [ 18 ] ويخضع مركب ثنائي كولين رباعي ثيوموليبدات حاليًا للدراسة كعلاج لداء ويلسون.

التنكس العصبي المرتبط بالفوسفوليباز 2G6

في عام 2017، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) دواء RT001 تصنيف دواء اليتيم لعلاج التنكس العصبي المرتبط بإنزيم فوسفوليباز 2G6 ( PLAN ). [ 22 ]

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية دواء باتيسيران (أونباترو) صفة دواء اليتيم وتصنيف العلاج المبتكر نظرًا لآليته المبتكرة التي تعتمد على العلاج بالحمض النووي الريبوزي (RNA) لمنع إنتاج شكل غير طبيعي من الترانسثيريتين. حصل باتيسيران على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الكاملة في عام 2018 [ 23 ] ، واستُخدم نظام توصيل الدواء الخاص به، وهو عبارة عن جسيمات نانوية دهنية من الحمض النووي الريبوزي، لاحقًا في لقاح فايزر-بيونتك المضاد لكوفيد-19 ولقاحات موديرنا القائمة على الحمض النووي الريبوزي .

النشاط، مراكز الأبحاث

يُقدّم مركز أبحاث الأدوية اليتيمة في كلية الصيدلة بجامعة مينيسوتا الدعم للشركات الصغيرة التي تفتقر إلى الخبرات والموارد الداخلية الكافية في مجال تصنيع الأدوية، وتركيبها، وعلم قياس الأدوية، والتحليل الحيوي. [ 24 ] كما يدعم مركز كيك للدراسات العليا لعلاجات الأمراض النادرة (CRDT) في كليرمونت، كاليفورنيا، مشاريع تهدف إلى إعادة إحياء الأدوية اليتيمة المحتملة التي تعثّر تطويرها، وذلك من خلال تحديد العوائق التي تحول دون تسويقها، مثل مشاكل التركيب والمعالجة الحيوية. [ 24 ]

تأسست العديد من مجموعات المناصرة، مثل المنظمة الوطنية للأمراض النادرة ، ومشروع الجينات العالمي ، وشبكة أمراض الأطفال النادرة، ومؤسسة التعاون في نقص بروتين الدم الشحمي بيتا، وشبكة دعم أطفال زيلويغر، وتحالف أبحاث ترنح فريدريك ، من أجل الدفاع عن حقوق المرضى المصابين بأمراض نادرة، مع التركيز بشكل خاص على الأمراض التي تصيب الأطفال. [ 1 ]

يكلف

بحسب تقرير صادر عن مؤسسة EvaluatePharma عام 2015، فإن اقتصاديات الأدوية اليتيمة تعكس اقتصاديات سوق الأدوية ككل، مع وجود بعض الاختلافات الجوهرية. [ 25 ] يُعد سوق الأدوية اليتيمة صغيرًا جدًا بحكم تعريفه، ولكن على الرغم من صغر قاعدة العملاء بشكل كبير، فإن تكلفة البحث والتطوير فيه تُقارب تكلفة الأدوية غير اليتيمة. وقد ادعى المنتجون أن هذا يدفعهم إلى فرض أسعار باهظة للغاية للعلاج، تصل أحيانًا إلى 700 ألف دولار سنويًا، كما هو الحال مع دواء سبينرازا ( من شركة Biogen )، الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في ديسمبر 2016 لعلاج ضمور العضلات الشوكي، [ 26 ] مما يُشكل ضغطًا كبيرًا على شركات التأمين والمرضى. وقدّر تحليلٌ لـ 12 دواءً يتيمًا تمت الموافقة عليها في الولايات المتحدة بين عامي 1990 و2000 انخفاضًا في السعر بنسبة 50% في المتوسط ​​عند فقدان حصرية التسويق، مع نطاق انخفاضات في الأسعار يتراوح بين 14% و95%. [ 27 ]

اتخذت الحكومات خطوات لخفض تكاليف البحث والتطوير الباهظة من خلال الدعم المالي وغيره من أشكال المساعدة المالية. وتُعدّ الإعفاءات الضريبية، التي قد تصل إلى 50% من تكاليف البحث والتطوير، أكبر أشكال هذه المساعدة. [ 28 ] كما تستفيد شركات تصنيع الأدوية اليتيمة من قاعدة عملائها الصغيرة لخفض تكاليف التجارب السريرية، نظرًا لقلة عدد الحالات، ما يسمح بإجراء تجارب أصغر حجمًا، وبالتالي خفض التكاليف. وتُتيح هذه التجارب السريرية الأصغر حجمًا للأدوية اليتيمة الوصول إلى السوق بشكل أسرع، إذ يبلغ متوسط ​​الوقت اللازم للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للأدوية اليتيمة 10 أشهر، مقارنةً بـ 13 شهرًا للأدوية غير اليتيمة. وينطبق هذا بشكل خاص على سوق أدوية السرطان، حيث وجدت دراسة أجريت عام 2011 أن تجارب الأدوية اليتيمة بين عامي 2004 و2010 كانت على الأرجح أصغر حجمًا وأقل عشوائية من نظيراتها غير اليتيمة، ومع ذلك فقد حظيت بمعدل موافقة أعلى من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، حيث تمت الموافقة على 15 دواءً يتيمًا لعلاج السرطان، بينما تمت الموافقة على 12 دواءً غير يتيم فقط. [ 29 ] يسمح هذا للمصنّعين بخفض التكلفة إلى الحد الذي يجعل إنتاج هذه العلاجات مجديًا اقتصاديًا. [ 28 ] قد تصل قيمة الإعانات إلى 30 مليون دولار أمريكي سنويًا في الولايات المتحدة وحدها.

بحلول عام 2015، اتفق محللو الصناعة والباحثون الأكاديميون على أن السعر الباهظ للأدوية اليتيمة، مثل إيكوليزوماب ، لا يرتبط بتكاليف البحث والتطوير والتصنيع. فسعرها تعسفي، وقد أصبحت أكثر ربحية من الأدوية التقليدية. [ 30 ]

تم توجيه الموارد العامة نحو فهم الأساس الجزيئي للمرض، وتم توجيه الموارد العامة نحو التكنولوجيا اللازمة لصنع الأجسام المضادة، وأخيراً، قامت شركة أليكسيون، ولها الفضل في ذلك، بجمع ما تبقى من الموارد.

التمويل العام

معايير التقييم

بحلول عام 2007، ترسخ استخدام أساليب التقييم الاقتصادي فيما يتعلق بالتمويل العام للأدوية اليتيمة، باستخدام تقديرات فعالية التكلفة الإضافية، على سبيل المثال، على نطاق أوسع دوليًا. [ 31 ] وكثيرًا ما استُخدمت سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة (QALY) في تحليل التكلفة والمنفعة لحساب نسبة التكلفة إلى سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة الموفرة لتدخل رعاية صحية معين. [ 32 ] [ 33 ] وبحلول عام 2008، عمل المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية (NICE) في إنجلترا وويلز، على سبيل المثال، بنطاق عتبة يتراوح بين 20,000 و30,000 جنيه إسترليني لكل سنة حياة معدلة حسب الجودة (QALY). [ 34 ] وبحلول عام 2005، أُثيرت شكوك حول استخدام التقييمات الاقتصادية في الأدوية اليتيمة. [ 31 ] وبحلول عام 2008، كانت معظم الأدوية اليتيمة التي خضعت للتقييم ذات عتبات فعالية تكلفة "تتجاوز بكثير المستوى "المقبول"، ولن يتم تعويضها وفقًا للمعايير التقليدية". [ 34 ] في وقت مبكر من عام 2005، جادل مكابي وآخرون [ 35 ] [ 36 ] بأن ندرة الدواء لا ينبغي أن تُفرض عليها رسوم إضافية، وأن الأدوية اليتيمة يجب أن تُعامل معاملة الأدوية الأخرى بشكل عام. [ 35 ] [ 36 ] كما جادل دروموند وآخرون [ 36 ] بأنه ينبغي أيضًا إدراج القيمة الاجتماعية للتقنيات الصحية في التقييم إلى جانب تقدير نسبة فعالية التكلفة الإضافية.

إمكانية إساءة الاستخدام

يُعد دواء روزوفاستاتين (الاسم التجاري كريستور) مثالاً على دواء حصل على تمويل من برنامج الأدوية اليتيمة، ولكن تم تسويقه لاحقًا لقاعدة مستهلكين كبيرة.

أدت الحوافز الكبيرة الممنوحة لشركات الأدوية لإنتاج الأدوية اليتيمة إلى انطباع بأن الدعم المالي المقدم لتوفير هذه الأدوية يُعدّ بمثابة استغلال. [ 37 ] ولأن الأدوية تُستخدم لعلاج حالات مرضية متعددة، تستطيع الشركات الحصول على دعم مالي من خلال أدوية مسجلة لدى الجهات الحكومية المختصة كأدوية يتيمة، ثم تسويقها على نطاق واسع لزيادة أرباحها . على سبيل المثال، تم تسجيل دواء كريستور ، وهو دواء كوليسترول من إنتاج شركة أسترازينيكا ، كعلاج لمرض فرط كوليسترول الدم العائلي النادر لدى الأطفال . بعد الموافقة على الدواء كدواء يتيم، وحصول أسترازينيكا على إعفاءات ضريبية ومزايا أخرى، تقدمت الشركة لاحقًا بطلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وحصلت على موافقتها لاستخدام الدواء في علاج الكوليسترول لدى جميع مرضى السكري. [ 18 ]

لطيف - جيد

يُمكن للمعهد الوطني البريطاني للتميز في الرعاية الصحية (NICE) أن يدفع ما بين 100,000 و300,000 جنيه إسترليني لكل سنة حياة مُعدّلة الجودة (QALY ) لعلاج "الحالات النادرة جدًا". ويُقارن هذا المبلغ بأقل من 20,000 جنيه إسترليني للأدوية غير اليتيمة. [ 38 ]

في عام 2015، عقد المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية (NICE) مشاورات مع "مجموعات المرضى، ووزارة الصحة، والشركات، والجمعيات العلمية، والجمعيات الخيرية، والباحثين" بشأن تقييم الأدوية والتقنيات الأخرى. ودُعي إلى إجراء المزيد من البحوث حول العمليات الجديدة، بما في ذلك: [ 39 ]

نموذج البحث والتطوير الصيدلاني، والتوقعات التي لدى الشركات ومجموعات المرضى حول كيفية تقاسم المخاطر والمكافآت بين الصناعة وهيئة الخدمات الصحية الوطنية الممولة من القطاع العام، وفي ترتيبات تكليف العلاجات الجديدة باهظة الثمن.

نيس 2014

انظر أيضاً

مراجع

  1. 1 2 3 4 أرمسترونج، والتر (مايو 2010). "أيتام صناعة الأدوية". المدير التنفيذي للأدوية .
  2. 1 2 3 4 5 هادجيفاسيليو، أندرياس (أكتوبر 2014)، "تقرير الأدوية اليتيمة 2014" (ملف PDF) ، EvaluatePharma ، مؤرشف من الأصل (ملف PDF) في 10 أكتوبر 2015 ، تم استرجاعه في 28 يونيو 2015
  3. 1 2 دالي، ريتش (5 سبتمبر 2002). "مجلس النواب يقدم حوافز لتطوير الأدوية "اليتيمة". المرصد اليومي الفصلي للكونغرس .
  4. ↑ "تطوير منتجات للأمراض والحالات النادرة" . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. 20 ديسمبر 2018. تم الاطلاع عليه بتاريخ 28 ديسمبر 2019 .
  5. ↑ هول، أنتوني ك؛ كارلسون، مارلين ر (2014). "الوضع الحالي لتطوير الأدوية اليتيمة في أوروبا والولايات المتحدة" . مجلة أبحاث الأمراض المستعصية والنادرة . 3 (1): 1-7 . doi : 10.5582/irdr.3.1 . ISSN 2186-3644 . PMC 4204542. PMID 25343119 .   
  6. 1 2 جيانوزي، فيفيانا؛ كونتي، روزا؛ لاندي، أناليزا. أوتومانو، سيرينا أنتونيلا؛ بونيفازي، دوناتو؛ باياردي، باولا؛ بونيفازي، فيديل؛ سيسي ، أدريانا (2017-04-03). "المنتجات الطبية اليتيمة في أوروبا والولايات المتحدة لتغطية احتياجات المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة: من المتوقع زيادة الجهود المشتركة" . مجلة اليتيم للأمراض النادرة . 12 (1): 64. دوى : 10.1186/s13023-017-0617-1 . ISSN 1750-1172 . بمك 5376695 . بميد 28372595 .   
  7. ↑ "وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية: المستحضرات الصيدلانية والأجهزة الطبية" . www.mhlw.go.jp. تاريخ الاطلاع: 11 يناير 2023 .
  8. 1 2 3 4 من المتوقع أن يصل حجم سوق الأدوية اليتيمة العالمي إلى 120 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2018 (بيان صحفي) ، نيودلهي: كويك ريسيرش، 7 فبراير 2014 ، تم الاطلاع عليه في 20 مارس 2014
  9. 1 2 3 لورا غيز؛ جينيفر برين (2012)، "القوة الاقتصادية للأدوية اليتيمة" (ملف PDF) ، تومسون رويترز ، مؤرشف من الأصل (ملف PDF) في 13 مايو 2015 ، تم استرجاعه في 29 يونيو 2015
  10. 1 2 3 ميكينغ، كيران ن.؛ ويليامز، كوري إس إم؛ أروسميث، جون إي. (15 أغسطس 2012)، "تطوير الأدوية اليتيمة: استراتيجية مجدية اقتصاديًا لأبحاث وتطوير المستحضرات الصيدلانية الحيوية" ، مجلة اكتشاف الأدوية اليوم ، 17 ( 13-14 ): 660-664 ، doi : 10.1016/j.drudis.2012.02.005 ، PMID 22366309 ، تم الاطلاع عليه في 29 يونيو 2015 
  11. ↑ شانون جيبسون؛ حامد ر. رازي؛ ترودو ليمينز (19 مارس 2015). "لماذا هذا التحول؟ نظرة فاحصة على الاهتمام المتزايد بالأسواق المتخصصة والطب الشخصي" . السياسة الطبية والصحية العالمية . 7 (1): 3-27 . doi : 10.1002/wmh3.131 . PMC 4405057. PMID 25914853 .  
  12. ↑ هينكل، جون (1999). "قانون الأدوية اليتيمة ينضج ليصبح ركيزة أساسية في المجال الطبي" . مجلة المستهلك التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية . مؤرشف من الأصل في 17 أغسطس 2000. تم الاطلاع عليه في 14 فبراير 2009 .
  13. 1 2 3 بولاك، أندرو (30 أبريل 1990). "قانون الأدوية اليتيمة يثير جدلاً" . صحيفة نيويورك تايمز . تم الاطلاع عليه بتاريخ 15 فبراير 2009 .
  14. 1 2 إيلينغورث، باتريشيا؛ كوهين، جيليان؛ إيلينغورث، ب (2004). "سياسات الأدوية اليتيمة: الآثار المترتبة على الولايات المتحدة وكندا والدول النامية". مجلة قانون الصحة . 12 : 183-200 . PMID 16539081 . 
  15. ↑ "تعريف الأمراض النادرة - تعريفات المصطلحات الطبية الشائعة في القاموس الطبي، مُعرّفة بسهولة على موقع MedTerms" . Medterms.com. 25 أغسطس 2002. مؤرشف من الأصل في 7 أغسطس 2012. تم الاطلاع عليه في 7 يونيو 2010 .
  16. ↑ جيرك، سارة؛ باتينسون، شون د. (9 فبراير 2017). "ترخيص تسويق المنتجات الطبية اليتيمة في الاتحاد الأوروبي وتأثيره على البحوث ذات الصلة" (ملف PDF) . المجلة الأوروبية لقانون الصحة . 24 (5): 541-564 . doi : 10.1163/15718093-12341439 .
  17. ↑ دونا يونغ (28 نوفمبر 2007). "الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي سيستخدمان طلبًا موحدًا للأدوية اليتيمة" . أخبار بيو وورلد . واشنطن . تاريخ الاسترجاع: 6 يناير 2008. في محاولة لتبسيط عملية الحصول على صفة الدواء اليتيم للأدوية التي تستهدف الأمراض النادرة، أنشأت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية طلبًا موحدًا. ... وأكدت الوكالتان أن الجهات التنظيمية الأمريكية والأوروبية ستجري مراجعات مستقلة لطلبات التقديم لضمان استيفاء البيانات المقدمة للمتطلبات القانونية والعلمية في نطاق اختصاص كل منهما.تمت أرشفة الرابط البديل بتاريخ 9 مارس 2008 في أرشيف الإنترنت (Wayback Machine) .
  18. 1 2 3 4 أندرو دافي (23 فبراير 2002). "الأمراض النادرة: حالة نادرة: بحث يائس عن المساعدة؛ عائلة من المقاطعة تنضم إلى قائمة طويلة من المصابين بأمراض نادرة في سعيها لتحقيق معجزة". صحيفة وندسور ستار (أونتاريو) .
  19. ↑ "أثر الموافقة على الأدوية الجديدة (اليتيمة) على الوفيات المبكرة الناجمة عن الأمراض النادرة في الولايات المتحدة وفرنسا، 1999-2007" . مؤرشف من النسخة الأصلية (PDF) بتاريخ 10 مايو 2014.
  20. ↑ دينيس، آلان؛ ميرغارت، لوت؛ فوستير، كريستيل؛ وآخرون (2010). "قضايا متعلقة بالأمراض النادرة وسياسات الأدوية النادرة في أوروبا". اقتصاديات الصحة التطبيقية وسياسات الصحة . 8 (5): 343-350 . doi : 10.2165/11536990-000000000-00000 . PMID 20804226. S2CID 27388954 .   
  21. ↑ أرنو، بيتر س.؛ بونوك، كارين؛ ديفيس، مايكل (1995-01-01). "الأمراض النادرة، وتطوير الأدوية، والإيدز: أثر قانون الأدوية اليتيمة" . مجلة ميلبانك الفصلية . 73 (2): 231-252 . doi : 10.2307/3350258 . JSTOR 3350258. PMID 7776947 .  
  22. ↑ «منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية دواء RT001 من شركة ريتروتوب تصنيف دواء اليتيم لعلاج التنكس العصبي المرتبط بإنزيم فوسفوليباز 2G6 (PLA2G6)» . غلوبال نيوزواير . 2 نوفمبر 2017. مؤرشف من الأصل في 1 أبريل 2019. تم الاطلاع عليه في 12 مارس 2019 .
  23. ↑ بروكس، ميغان (10 أغسطس 2018). "إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج من نوعه يعتمد على الحمض النووي الريبوزي الموجه لعلاج مرض نادر" . fda.gov . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. مؤرشف من الأصل في 31 مايو 2019. تم الاطلاع عليه في 5 مايو 2021 .
  24. 1 2 ويكسلر، جيل (يوليو 2008). "الاحتفال بمرور 25 عامًا على الأدوية اليتيمة". التكنولوجيا الصيدلانية .
  25. ↑ هادجيفاسيليو، أندرياس (2015). تقرير إيفالويت فارما للأدوية اليتيمة 2015. إيفالويت فارما.
  26. ↑ توماس، كاتي (30 ديسمبر 2016). "دواء باهظ الثمن لمرض عضلي مميت يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية" . صحيفة نيويورك تايمز . تم الاطلاع عليه بتاريخ 12 أبريل 2017 .
  27. ↑ شاي، كارينا؛ ميلانوفا، تسفيتا؛ هاتشينغز، آدم (2011). "تقدير الأثر المالي للأدوية اليتيمة في أوروبا: 2010-2020" . مجلة أورفانيت للأمراض النادرة . 6 (62): 62. doi : 10.1186/1750-1172-6-62 . PMC 3191371. PMID 21951518 .  
  28. 1 2 ميكينغز، كيران ن.؛ ويليامز، كوري إس إم؛ أروسميث، جون إي. (2012-07-01). "تطوير الأدوية اليتيمة: استراتيجية مجدية اقتصاديًا لأبحاث وتطوير المستحضرات الصيدلانية الحيوية". اكتشاف الأدوية اليوم . 17 ( 13-14 ): 660-664 . doi : 10.1016/j.drudis.2012.02.005 . PMID 22366309 . 
  29. ↑ كيسلهايم، أ.س.؛ مايرز، ج.أ.؛ أفورن، ج. (2011-06-08). "خصائص التجارب السريرية لدعم الموافقة على الأدوية اليتيمة مقابل الأدوية غير اليتيمة لعلاج السرطان" . مجلة الجمعية الطبية الأمريكية . 305 (22): 2320-2326 . doi : 10.1001/jama.2011.769 . ISSN 0098-7484 . PMID 21642684 .  
  30. ↑ كرو، كيلي (25 يونيو 2015)، "كيف حددت شركة الأدوية أليكسيون سعر أغلى دواء في العالم: تكلفة أحد أغلى الأدوية في العالم محاطة بسرية الشركات" ، سي بي سي نيوز ، تم الاطلاع عليه في 25 يونيو 2015
  31. 1 2 دروموند، إم إف ؛ جروبيرت، إن. (2007)، الاتجاهات الدولية في استخدام بيانات الاقتصاد الصحي ، تقرير سبكتروم، موارد القرار، والتهام، ماساتشوستس.{{citation}}: CS1 maint: موقع الناشر مفقود ( رابط )
  32. ↑ "قياس الفعالية والفعالية من حيث التكلفة: سنوات الحياة المعدلة حسب الجودة" (بيان صحفي). المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية. 20 أبريل 2010. تم الاطلاع عليه بتاريخ 15 يونيو 2015 .
  33. ↑ "دليل أساليب تقييم التكنولوجيا 2013" . المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية (NICE). 2013. مؤرشف من الأصل في 7 مايو 2015. تم الاطلاع عليه في 15 يونيو 2015 .
  34. 1 2 دروموند، مايكل ف. (2008). "التحديات في التقييم الاقتصادي للأدوية اليتيمة". يورو هيلث . 14 (2): 16-257 .
  35. 1 2 مكابي، سي؛ كلاكسون، ك؛ تسوتشيا، أ. (2005). " الأدوية اليتيمة وهيئة الخدمات الصحية الوطنية" . المجلة الطبية البريطانية . 331 (4): 1016-1019 . doi : 10.1136/bmj.331.7523.1016 . PMC 1273462. PMID 16254305 .  
  36. 1 2 3 مكابي، سي؛ تسوتشيا، أ؛ كلاكسون، ك؛ رافتري، ج. (2007). "تقييم التحديات الاقتصادية التي تفرضها الأدوية اليتيمة: تعليق على دراسة دروموند وآخرون". المجلة الدولية لتقييم التكنولوجيا في الرعاية الصحية . 23 (3): 397-404 . doi : 10.1017/s0266462307071012 . PMID 17579945. S2CID 29572982 .  
  37. ↑ سيموينز، ستيفن (17 يونيو 2011). "تسعير الأدوية اليتيمة وسداد تكاليفها: الحاجة إلى مزيد من الشفافية" . مجلة أورفانيت للأمراض النادرة . 6 (1): 42. doi : 10.1186/1750-1172-6-42 . PMC 3132155. PMID 21682893 .  
  38. ↑ "ميثاقنا | من نحن | نبذة عنا" . NICE . تم الاطلاع عليه بتاريخ 29-03-2021 .
  39. ↑ «المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية يدعو إلى اتباع نهج جديد لإدارة دخول الأدوية إلى هيئة الخدمات الصحية الوطنية» (بيان صحفي). المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية. ١٨ سبتمبر ٢٠١٤. مؤرشف من الأصل في ٢٠ يناير ٢٠٢٢. تم الاطلاع عليه في ٢٩ يونيو ٢٠١٥ .