لوسباتيرسيبت

لوسباتيرسيبت ، الذي يباع تحت الاسم التجاري ريبلوزيل ، هو دواء يستخدم لعلاج فقر الدم في الثلاسيميا بيتا ومتلازمات خلل التنسج النخاعي . ^{[ 5 ]}

تعتبر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) هذا الدواء من فئة الأدوية الأولى من نوعها . ^{[ 8 ]}

يُستخدم دواء لوسباتيرسيبت ^{[ 9 ]} لعلاج البالغين المصابين بفقر الدم المعتمد على نقل الدم الناتج عن متلازمات خلل التنسج النخاعي (MDS) منخفضة الخطورة للغاية، ومنخفضة الخطورة، ومتوسطة الخطورة، والذين يعانون من أرومات حديدية حلقية، والذين لم يستجيبوا بشكل كافٍ للعلاج القائم على الإريثروبويتين أو غير مؤهلين له. ^{[ 6 ]}

يُستخدم دواء لوسباتيرسيبت لعلاج البالغين المصابين بفقر الدم المعتمد على نقل الدم والمرتبط بمرض الثلاسيميا بيتا. ^{[ 6 ]}

تشمل الآثار الجانبية المحتملة ألمًا مؤقتًا في العظام، وآلامًا في المفاصل، ودوارًا، وارتفاعًا في ضغط الدم، وارتفاعًا في مستويات حمض اليوريك . كما لوحظ ازدياد خطر الإصابة بالجلطات الدموية لدى المرضى الذين لديهم عوامل خطر الإصابة بالجلطات والذين يتناولون دواء لوسباتيرسيبت . ^{[ 10 ]}

لوسباتيرسيبت هو بروتين اندماجي مُعاد التركيب مُشتق من مستقبل الأكتيفين البشري من النوع الثاني ب (ActRIIb) المرتبط ببروتين مُشتق من الغلوبولين المناعي ج . ^{[ 11 ]} يرتبط هذا البروتين بروابط عائلة عامل النمو المحول بيتا (TGF ) لتقليل إشارات SMAD . ويؤدي انخفاض إشارات SMAD إلى تعزيز نضج خلايا الدم الحمراء . ^{[ 10 ]}

قامت تجارب المرحلة الثالثة بتقييم فعالية لوسباتيرسيبت لعلاج فقر الدم في اضطرابات الدم بيتا ثلاسيميا ^{[ 12 ]} ومتلازمات خلل التنسج النخاعي. ^{[ 13 ]}

تم تطويره بواسطة شركة Acceleron Pharma بالتعاون مع شركة Celgene . ^{[ 14 ]}

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على دواء لوسباتيرسيبت-aamt في نوفمبر 2019، لعلاج فقر الدم (نقص خلايا الدم الحمراء) لدى المرضى البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا بيتا والذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم منتظمة. ^{[ 15 ] [ 16 ] [ 17 ] [ 18 ]} وتمت الموافقة على استخدام لوسباتيرسيبت طبيًا في الاتحاد الأوروبي في يونيو 2020. ^{[ 6 ]}

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الدواء وضع الدواء اليتيم في عام 2013، وتصنيف المسار السريع في عام 2015. ^{[ 19 ]}

يجري تقييم دواء لوسباتيرسيبت لاستخدامه في البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا بيتا غير المعتمد على نقل الدم. ^{[ 20 ]}