العلاج المتقدم في الطب التجديدي

📅 آخر تحديث: ٤ أغسطس ٢٠٢٦
✍️ نُشر في: ٤ أغسطس ٢٠٢٦
الموسوعة الحرة

العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) هو تصنيف تمنحه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأدوية المرشحة لعلاج الحالات الخطيرة أو المهددة للحياة بموجب قانون علاجات القرن الحادي والعشرين . [ 1 ] يسمح تصنيف RMAT بالموافقة السريعة بناءً على نقاط نهاية بديلة أو وسيطة . [ 2 ]

يتجاوز برنامج RMAT ميزات العلاج المبتكر من خلال السماح بالموافقة السريعة على الأدوية بناءً على نقاط نهاية بديلة . نقطة النهاية البديلة هي مؤشر حيوي يحل محل نقطة نهاية مباشرة، مثل الفائدة السريرية. [ 3 ]

يقدم القسم 3033 من قانون علاجات القرن الحادي والعشرين القسم 506 (ز) من قانون الغذاء والدواء ومستحضرات التجميل الفيدرالي (قانون الغذاء والدواء ومستحضرات التجميل) الذي يسمح بتصنيف بعض العلاجات على أنها "علاج متقدم للطب التجديدي" (RMAT) ( 21  U.SC § 356 ).  

معايير التأهيل

لكي يكون العلاج مؤهلاً للحصول على وضع RMAT، يجب أن

  1. يستوفي تعريف العلاج بالطب التجديدي،
  2. يهدف إلى علاج أو تعديل أو عكس أو شفاء حالة خطيرة، و
  3. يجب أن تدعمها أدلة سريرية أولية تشير إلى أن مرشح RMAT يمكنه تلبية الحاجة السريرية. [ 4 ]

يُعرّف قانون الغذاء والدواء ومستحضرات التجميل (FD&C) في البند 506(g)(8) علاج الطب التجديدي بأنه يشمل العلاجات الخلوية ، وهندسة الأنسجة العلاجية ، ومنتجات الخلايا والأنسجة البشرية. ووفقًا لتفسير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، قد تُصنّف العلاجات الجينية والخلايا المعدلة وراثيًا ذات التأثير طويل الأمد، مثل علاجات CAR-T المضادة للأورام، ضمن علاجات الطب التجديدي.

تأثير

يشمل تصنيف RMAT جميع مزايا تصنيفي المسار السريع والعلاج المبتكر . بالإضافة إلى ذلك، يتيح هذا التصنيف تفاعلات مبكرة بين إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والجهات الراعية لتسريع عملية الموافقة. في هذا السياق، تعني الموافقة السريعة الموافقة بناءً على

  1. نقاط النهاية البديلة أو الوسيطة المتفق عليها مسبقًا، أو
  2. بيانات من عدد محدود ولكنه ذو دلالة من المواقع. [ 4 ]

تُعدّ القدرة على استخدام "الأدلة الواقعية" (RWE)، أي الأدلة التي تُجمع بعد طرح الدواء في السوق فيما يتعلق بالسلامة والفعالية، مفيدةً للغاية في سياق الأمراض النادرة ، حيث قد لا يكون من الممكن تجنيد مجموعة كبيرة كافية من المرضى لإجراء التجارب السريرية قبل طرح الدواء في السوق . [ 5 ] قد تشمل الأدلة الواقعية بيانات من سجلات المرضى، والسجلات السريرية، ودراسات الحالة. [ 6 ]

في حالة فشل راعي RMAT في الامتثال لمتطلبات الموافقة المعجلة، يمكن سحب تصنيف RMAT والمزايا التي يمنحها ( 21  CFR 601.43 ).

أمثلة

قائمة الأدوية المصنفة كأدوية بديلة للأدوية
اسمالشخص المعينيكتبالهدف البيولوجيدواعي الاستعمال العلاجية
RPESC-RPE-4W [ 7 ]لوكسا للتكنولوجيا الحيويةالخلايا الجذعية الذاتيةظهارة الصباغ الشبكيالتنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر والضمور الجغرافي
ED-101 [ 8 ]أبيونا ثيرابيوتكسالعلاج بالخلاياالكولاجين، النوع السابع، ألفا 1انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي
ABO-102 [ 9 ]أبيونا ثيرابيوتكسالعلاج الجينيSGSHداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث (متلازمة سانفيليبو)
ADP-A2M4 [ 10 ]العلاجات المناعية التكيفيةخلايا تي SPEARماجيا 4ساركوما زليلية
ALLO-715 [ 11 ]شركة ألوجين ثيرابيوتكسCAR-T الخيفيمستضد نضوج الخلايا البائيةالورم النخاعي المتعدد المقاوم للعلاج/الناكس
ALVR-105

Viralym-M [ 12 ]

ألوفيرCAR-T الخيفيفيروس BK ، الفيروس المضخم للخلايا ، الفيروسات الغدية ، فيروس إبشتاين-بار ، فيروس الهربس البشري 6 ، فيروس JC (فيروس الورم الحليمي البشري 2)التهاب المثانة النزفي المرتبط بفيروس BK بعد زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم
AB205 [ 13 ]علم الأحياء الوعائيخلايا بطانة الحبل الشوكي غير المتوافقة نسيجياًالآثار الجانبية الشديدة المرتبطة بنظام العلاج الكيميائي التحضيري قبل زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى مرضى الأورام اللمفاوية
AST-OPC1 [ 14 ]أسترياس بيوثيرابيوتكسالخلايا السلفية قليلة التغصن غير المتوافقة نسيجياًإصابات الحبل الشوكي
AT132 [ 15 ]أودينتيس ثيرابيوتكسالعلاج الجينيالميوتوبولارين 1اعتلال عضلي أنبوبي مرتبط بالكروموسوم X
فالوكتوكوجين روكسابارفوفيك

(روكتافيان،

فالروكس)

شركة بيومارين للأدويةالعلاج الجينيF8الهيموفيليا أ
Betibeglogene autotemcel

(لينتيغلوبين) [ 16 ]

بيولوجيا الطائر الأزرقالعلاج الجينيالوحدة الفرعية بيتا للهيموجلوبينداء الكريات المنجلية
ليسوكابتاجين مارالوسيل

(بريانزي)

بريستول مايرز سكويبالخلايا التائية المعدلة وراثيا الذاتيةCD19سرطان الغدد الليمفاوية المنتشر ذو الخلايا البائية الكبيرة
CLBS14

(أولوجو) [ 17 ]

كالادريوس للعلوم البيولوجيةالعلاج بالخلايا الذاتيةCD34الذبحة الصدرية المقاومة للعلاج
CAP-1002 [ 18 ]شركة كابريكور ثيرابيوتكسالعلاج بالخلايا الخيفيةضمور دوشين العضلي
CT053 [ 19 ]شركة CARsgen Therapeuticsالخلايا التائية المعدلة وراثيا الذاتيةمستضد نضوج الخلايا البائيةالورم النخاعي المتعدد المقاوم للعلاج أو الناكس
ديكارت-08 [ 20 ]شركة كارتيزيان ثيرابيوتكس المحدودةCAR-T ذاتي المنشأمستضد نضوج الخلايا البائيةالوهن العضلي الوبيل المعمم
روميلوسيل-إل [ 21 ]سيليرانت ثيرابيوتكسالعلاج بالخلايا الخيفيةالعدوى البكتيرية والفطرية الخطيرة أثناء العلاج الكيميائي التحريضي في سرطان الدم النخاعي الحاد
CTX001 [ 22 ]علاجات كريسبر

شركة فيرتكس للأدوية

العلاج الجينيالهيموجلوبين الجنينيداء الكريات المنجلية

الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم

RVT-802 [ 23 ]إنزيمالعلاج بالخلايا الخيفيةنسيج الغدة الزعتريةانعدام الغدة الزعترية الخلقي في متلازمة دي جورج
ECT-001 [ 24 ]إكسيلثيراالعلاج بالخلايا الخيفيةالأورام الدموية الخبيثة
FCX-007 (دابوسيماجيني أوتوفيسيل) [ 25 ]الخلايا الليفية

شركة كاسل كريك للعلوم البيولوجية

العلاج الجينيالكولاجين، النوع السابع، ألفا 1انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي
Ilixadencel [ 26 ]Immunicum ABالعلاج بالخلايا الخيفيةسرطان الخلايا الكلوية
Lifileucel [ 27 ]شركة إيوفانس للعلاجات الحيويةالعلاج بالخلايا الذاتيةسرطان الجلد النقيلي الذي يتطور بعد العلاج المضاد لـ PD-1
MGTA-456 [ 28 ]ماجنتا ثيرابيوتكسالعلاج بالخلايا الخيفيةCD34تعزيز نجاح زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم في متلازمة هيرلر ، ومرض ابيضاض الدم المتبدل اللون، ومرض كرابي
MDR-101 [ 29 ]ميدور ثيرابيوتكسالعلاج بالخلايا الخيفيةCD34 ، CD3الوقاية من رفض زراعة الكلى
MB-107 [ 30 ]موستانج بيو

مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال

العلاج الجينيسلسلة جاما المشتركةنقص المناعة المشترك الشديد المرتبط بالكروموسوم X
RP-L102 [ 31 ]شركة روكيت للأدويةالعلاج الجينيفانكافقر الدم فانكوني
VY-AADC [ 32 ]فويجر ثيرابيوتكسالعلاج الجينيديكاربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية Lمرض باركنسون
RP-L201 [ 33 ]شركة روكيت للأدويةالعلاج الجيني باستخدام الخلايا الذاتية الغنية بـ CD34+إنتغرين بيتا 2نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول
OTL-103 [ 34 ]أورشارد ثيرابيوتكسالعلاج الجيني باستخدام الخلايا الذاتيةدبورمتلازمة ويسكوت-ألدريتش

إحصائيات

في عام 2020، تلقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية 34 طلبًا للحصول على تصنيف RMAT، تمت الموافقة على 12 منها (35.3%). تشمل الأدوية الحاصلة على تصنيف RMAT علاج CAR-T المبتكر Kymriah ودواء betibeglogene autotemcel لعلاج الثلاسيميا بيتا . [ 35 ] وحتى 31 مارس 2021، تمت الموافقة على 62 طلبًا للحصول على تصنيف RMAT. [ 36 ]

أكثر من نصف طلبات RMAT التي تم استلامها بحلول مارس 2019 تضمنت منتجات العلاج الخلوي الذاتي أو الخيفي ، بما في ذلك علاجات CAR-T . [ 6 ]

انظر أيضاً

مراجع

  1. ↑ "تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي" . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. مؤرشف من الأصل في 2 أغسطس 2021. تم الاطلاع عليه في 25 يونيو 2021 .
  2. ↑ فاجيلاس، أنجريت؛ سيميتز، ديان (2019-05-01). "تسريع تطوير الأدوية: تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الجديد للعلاج المتقدم في الطب التجديدي" . الابتكار العلاجي والعلوم التنظيمية . 53 (3): 364-373 . doi : 10.1177/2168479018779373 . ISSN 2168-4804 . PMID 29895180. S2CID 48355647 .   
  3. ↑ آرونسون، جيه كيه (2005). " المؤشرات الحيوية ونقاط النهاية البديلة" . المجلة البريطانية لعلم الصيدلة السريرية . 59 (5): 491-494 . doi : 10.1111/j.1365-2125.2005.02435.x . PMC 1884846. PMID 15842546 .  
  4. ١ ٢ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (فبراير ٢٠١٩). "برامج معجلة لعلاجات الطب التجديدي للحالات الخطيرة: إرشادات للصناعة" . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية . مؤرشف من الأصل في ١٣ مارس ٢٠٢١. تم الاطلاع عليه في ٢٥ يونيو ٢٠٢١ .
  5. ↑ بارلاس، ستيفن (مارس 2018). "قانون علاجات القرن الحادي والعشرين: تطبيق إدارة الغذاء والدواء بعد عام واحد" . الصيدلة والعلاجات . 43 (3): 149-179 . ISSN 1052-1372 . PMC 5821241. PMID 29491696 .   
  6. ١ ٢ "معلومات تنظيمية: تحديث بشأن تصنيفات العلاجات المتقدمة في الطب التجديدي" . أخبار إندبوينتس . مؤرشف من الأصل بتاريخ ٢٥ يونيو ٢٠٢١. تم الاطلاع عليه بتاريخ ٢٥ يونيو ٢٠٢١ .
  7. ↑ شركة لوكسا للتكنولوجيا الحيوية. (19 فبراير 2025). "شركة لوكسا للتكنولوجيا الحيوية تعلن عن حصول عملية زرع الخلايا الجذعية الظهارية الشبكية من الخلايا الجذعية الظهارية الشبكية (RPESC-RPE-4W) على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر" . بيوسبيس (بيان صحفي) . تم الاطلاع عليه بتاريخ 19 فبراير 2025 .
  8. ↑ شركة أبيونا ثيرابيوتكس (29 يناير 2018). "أبيونا تحصل على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاجها الجيني EB-101 في انحلال البشرة الفقاعي" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل في 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه في 1 يوليو 2021 .
  9. ↑ «أعلنت شركة أبيونا عن منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف RMAT للعلاج الجيني ABO-102 لمرض MPS IIIA» . شركة أبيونا ثيرابيوتكس . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  10. ↑ "منح تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي لـ ADP-A2M4 لعلاج ساركوما الزليل" . مجلة الملاحة والنجاة من الأورام . 11-12-2019.
  11. ↑ «منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف RMAT لعقار ALLO-715 لعلاج الورم النخاعي المتعدد الناكس/المقاوم للعلاج» . OncLive . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  12. ↑ هيلدريث، كيد (12 يونيو 2019). "ألوفير يحصل على أحدث تصنيف RMAT لـ Viralym-M" . BioInformant . تم الاسترجاع في 11 أغسطس 2024 .
  13. ↑ أعلنت شركة أنجيوكرين بيوساينس عن حصول عقار AB-205 (العلاج الخلوي الشامل E-CEL®) على تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وذلك لعلاج إصابات الأوعية الدموية في الأعضاء والوقاية من الآثار الجانبية الخطيرة لدى مرضى سرطان الغدد الليمفاوية . موقع BioSpace . تاريخ الاطلاع: 1 يوليو 2021 .
  14. ↑ أسترياس بيوثيرابيوتكس (2017-10-02). "أسترياس تعلن عن تطورين هامين لبرنامج إصابات الحبل الشوكي" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل في 2021-07-09 . تم الاطلاع عليه في 2021-07-01 .
  15. ↑ أعلنت شركة أودينتيس ثيرابيوتكس عن حصول عقار AT132 على تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج اعتلال العضلات الأنبوبي المرتبط بالكروموسوم X. (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  16. ↑ «حصل علاج LentiGlobin™ من شركة bluebird bio لعلاج مرض فقر الدم المنجلي بالجينات (bb1111) على تصنيف الأدوية ذات الأولوية (PRIME) من قبل وكالة الأدوية الأوروبية - bluebird bio, Inc» . investor.bluebirdbio.com . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  17. ↑ شركة كالادريوس للعلوم الحيوية (7 أغسطس 2019). "كالادريوس للعلوم الحيوية وكوجنيت للخدمات الحيوية تُبرمان اتفاقية تصنيع للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية المحورية التأكيدية لعقار CLBS14 لعلاج الذبحة الصدرية المُعيقة المُستعصية التي لا خيارات علاجية أخرى" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي) . تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  18. ↑ شركة كابريكور ثيرابيوتكس (24 سبتمبر 2019). "شركة كابريكور ثيرابيوتكس تجتمع مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمناقشة عقار CAP-1002 لعلاج ضمور دوشين العضلي" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  19. ↑ أعلنت شركة CARsgen عن حصول علاجها التجريبي بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا CT053 على تصنيف RMAT من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الورم النخاعي المتعدد المقاوم للعلاج أو المتكرر . BioSpace . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  20. ↑ «شركة كارتيزيان ثيرابيوتكس تحصل على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار ديكارت-08 لعلاج الوهن العضلي الوبيل» . كارتيزيان ثيرابيوتكس . مؤرشف من الأصل بتاريخ 23 مايو 2024. تم الاطلاع عليه بتاريخ 23 مايو 2024 .
  21. ↑ أعلنت شركة Cellerant Therapeutics, Inc. عن منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) لعقار romyelocel-L للوقاية من العدوى أثناء نقص العدلات . Cellerant Therapeutics . 2018-07-02. مؤرشف من الأصل في 2021-07-09 . تم الاطلاع عليه في 2021-07-01 .
  22. ↑ كوراليا. "حصل علاج تعديل الجينات CTX001™ على تصنيف RMAT من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الثلاسيميا بيتا الحادة ومرض فقر الدم المنجلي" . www.ithanet.eu . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  23. ↑ «دواء RVT-802، الذي طوره باحث من جامعة ديوك، يحصل على تصنيف رائد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مجال الطب التجديدي - دواء ديوك المتاح بدون وصفة طبية» . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  24. ↑ إكسيلثيرا (23 أبريل 2019). "حصلت تقنية إكسيلثيرا الرائدة، ECT-001، على تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للعلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT)" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل في 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه في 1 يوليو 2021 .
  25. ↑ "كاسل كريك للعلوم الحيوية: العلاج الجيني D-Fi" . شركة كاسل كريك للعلوم الحيوية . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  26. ↑ تاكر، نيكول (8 مايو 2020). "إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح دواء إيليكسادينسيل تصنيف RMAT لعلاج سرطان الخلايا الكلوية النقيلي" . علم الأورام الموجه . تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  27. ↑ شركة إيوفانس بيوثيرابيوتكس (11 أكتوبر 2018). "شركة إيوفانس بيوثيرابيوتكس تُعلن نتائج اجتماع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لنهاية المرحلة الثانية، وتُقدم تحديثات حول برنامج الشركة السريري" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  28. ↑ أعلنت شركة ماجنتا ثيرابيوتكس عن حصول عقار MGTA-456 على تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الاضطرابات الأيضية الوراثية. investor.magentatx.com . مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 1 يوليو 2021 .
  29. ↑ «علاج شركة ميدور ثيرابيوتكس لتحمل المناعة بعد زراعة الأعضاء يحصل على تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية» . www.businesswire.com . 22 سبتمبر 2020. مؤرشف من الأصل في 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه في 2 يوليو 2021 .
  30. ↑ «حصلت شركة موستانج بيو على تصنيف منتج طبي للعلاج المتقدم من وكالة الأدوية الأوروبية لعلاجها الجيني الفيروسي البطيء MB-107 لمرض نقص المناعة المركب الشديد المرتبط بالكروموسوم X» . وكالة أسوشيتد برس . 20 أبريل 2020. مؤرشف من الأصل في 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه في 2 يوليو 2021 .
  31. ↑ «شركة روكيت فارماسوتيكالز تحصل على تصنيفات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للعلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) والمسار السريع لعلاجها الجيني RP-L102 لفقر الدم فانكوني» . www.businesswire.com . 27 نوفمبر 2018. مؤرشف من الأصل في 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه في 2 يوليو 2021 .
  32. ↑ شركة فويجر ثيرابيوتكس (21 يونيو 2018). "فويجر ثيرابيوتكس تعلن عن حصول عقار VY-AADC على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض باركنسون" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل بتاريخ 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 2 يوليو 2021 .
  33. ↑ «شركة روكيت فارماسوتيكالز تحصل على تصنيف العلاج المتقدم في مجال الطب التجديدي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاجها الجيني RP-L201 لنقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول» . www.businesswire.com . 9 مارس 2021. مؤرشف من الأصل في 9 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه في 2 يوليو 2021 .
  34. ↑ شركة أورشارد ثيرابيوتكس (أوروبا) المحدودة (29 يوليو 2019). "أورشارد ثيرابيوتكس تعلن عن حصول عقار OTL-103 على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج متلازمة ويسكوت-ألدريتش" . غرفة أخبار جلوب نيوزواير (بيان صحفي). مؤرشف من الأصل بتاريخ 1 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 2 يوليو 2021 .
  35. ↑ «فوز دواء Kymriah® من نوفارتس بأحدث موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (تم الإعلان عن 42 موافقة)» . BioInformant . 22 أبريل 2020. مؤرشف من الأصل بتاريخ 27 نوفمبر 2022. تم الاطلاع عليه بتاريخ 12 يونيو 2024 .
  36. ↑ مركز تقييم وبحوث المنتجات البيولوجية (5 أبريل 2021). "الطلبات التراكمية لتصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) التي تلقاها المركز حسب السنة المالية" . إدارة الغذاء والدواء الأمريكية . مؤرشف من الأصل بتاريخ 26 يوليو 2021. تم الاطلاع عليه بتاريخ 25 يونيو 2021 .